제약
두 번째 알츠하이머 신약 나올까… 美 FDA 자문위, '도나네맙' 만장일치로 승인 권고
이금숙 기자 | 정준엽 인턴기자
입력 2024/06/11 18:45
알츠하이머의 진행을 늦추는 신약 '도나네맙'이 허가를 위한 9부 능선을 넘었다. 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 일라이 릴리의 알츠하이머 신약 ‘도나네맙’에 대해 만장일치로 10일(현지시각) 승인 권고한 것이다.
자문위원회는 FDA가 약에 대한 논의가 필요할 경우 소집하는 독립 단체다. 판매 허가까지는 FDA의 최종 결정이 남았지만, 그동안 FDA가 자문위원회의 권고 사항을 참고해 승인 여부를 결정했던 점을 고려하면 도나네맙의 승인이 임박한 것으로 예상된다. FDA의 최종 승인이 이뤄진다면 도나네맙은 지난해 7월 FDA 허가를 받은 '레켐비(성분명 레카네맙)'에 이은 두 번째 치매 표적 치료제가 된다.
FDA 자문위원회에 소속된 독립 전문가 11명은 논의 결과 도나네맙 허가 찬성에 만장일치 의견을 결집했다. 자문위원회는 임상 데이터를 기반으로 도나네맙이 알츠하이머 초기 단계의 환자에서 질병의 진행 속도를 늦추는 효과가 있다고 인정했으며, 도나네맙의 이점이 위험보다 크다는 데 동의했다. 실제로 임상시험 결과에 따르면 도나네맙은 위약에 비해 인지능력 저하를 35% 늦추는 것으로 나타났다.
다만 자문위원회는 알츠하이머와 관련 있는 단백질인 타우(tau) 수치가 낮은 환자에게 도나네맙이 얼마나 효과가 있는지 파악하기 위해 추가 데이터를 제공할 것을 지적했다. 이는 일라이릴리가 타우 수치가 낮은 환자군을 임상시험 참가 대상에서 제외했기 때문이다.
FDA 자문위원회 소속 코넬대 콘스탄티노 이아데콜라 교수는 "추가 분석이 필요한 일부 하위 그룹이 있다면 이 약이 대중들에게 제공돼선 안 된다"고 말했다. 또 메이요재단 신경유전학자 닐루퍼 에르테킨-타너는 "아프리카계 미국인, 라틴 아메리카계, 다운증후군 환자를 포함한 특정 그룹에 대해서는 더 많은 데이터가 필요하다"고 말했다.
알츠하이머는 뇌에 아밀로이드 베타 단백질이 비정상적으로 쌓이면서 신경세포가 서서히 죽어가는 퇴행성 신경 질환이다. 아밀로이드 베타는 원래 신경 세포를 보호하는 단백질이지만, 신경세포 안에 있는 타우 단백질과 잘못 응집되거나 엉켜 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변할 경우 오히려 신경 세포를 손상한다. 전 세계에서 5000만 명 이상이 알츠하이머를 겪는 것으로 알려졌다.
도나네맙은 아밀로이드 판을 제거해 알츠하이머 초기 환자의 인지 저하를 지연시키는 새로운 기전의 치료제 중 하나다. 뇌에서 문제를 일으키는 아밀로이드 베타와 결합해 체내 면역 반응을 유도하고, 독성 응집체 생성을 차단해 알츠하이머의 진행을 늦춘다. 승인될 경우 경도인지장애 또는 경증 치매를 동반하고, 아밀로이드 베타 응집체가 확인된 알츠하이머 환자에게 주로 사용될 예정이다.
자문위원회는 FDA가 약에 대한 논의가 필요할 경우 소집하는 독립 단체다. 판매 허가까지는 FDA의 최종 결정이 남았지만, 그동안 FDA가 자문위원회의 권고 사항을 참고해 승인 여부를 결정했던 점을 고려하면 도나네맙의 승인이 임박한 것으로 예상된다. FDA의 최종 승인이 이뤄진다면 도나네맙은 지난해 7월 FDA 허가를 받은 '레켐비(성분명 레카네맙)'에 이은 두 번째 치매 표적 치료제가 된다.
FDA 자문위원회에 소속된 독립 전문가 11명은 논의 결과 도나네맙 허가 찬성에 만장일치 의견을 결집했다. 자문위원회는 임상 데이터를 기반으로 도나네맙이 알츠하이머 초기 단계의 환자에서 질병의 진행 속도를 늦추는 효과가 있다고 인정했으며, 도나네맙의 이점이 위험보다 크다는 데 동의했다. 실제로 임상시험 결과에 따르면 도나네맙은 위약에 비해 인지능력 저하를 35% 늦추는 것으로 나타났다.
다만 자문위원회는 알츠하이머와 관련 있는 단백질인 타우(tau) 수치가 낮은 환자에게 도나네맙이 얼마나 효과가 있는지 파악하기 위해 추가 데이터를 제공할 것을 지적했다. 이는 일라이릴리가 타우 수치가 낮은 환자군을 임상시험 참가 대상에서 제외했기 때문이다.
FDA 자문위원회 소속 코넬대 콘스탄티노 이아데콜라 교수는 "추가 분석이 필요한 일부 하위 그룹이 있다면 이 약이 대중들에게 제공돼선 안 된다"고 말했다. 또 메이요재단 신경유전학자 닐루퍼 에르테킨-타너는 "아프리카계 미국인, 라틴 아메리카계, 다운증후군 환자를 포함한 특정 그룹에 대해서는 더 많은 데이터가 필요하다"고 말했다.
알츠하이머는 뇌에 아밀로이드 베타 단백질이 비정상적으로 쌓이면서 신경세포가 서서히 죽어가는 퇴행성 신경 질환이다. 아밀로이드 베타는 원래 신경 세포를 보호하는 단백질이지만, 신경세포 안에 있는 타우 단백질과 잘못 응집되거나 엉켜 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변할 경우 오히려 신경 세포를 손상한다. 전 세계에서 5000만 명 이상이 알츠하이머를 겪는 것으로 알려졌다.
도나네맙은 아밀로이드 판을 제거해 알츠하이머 초기 환자의 인지 저하를 지연시키는 새로운 기전의 치료제 중 하나다. 뇌에서 문제를 일으키는 아밀로이드 베타와 결합해 체내 면역 반응을 유도하고, 독성 응집체 생성을 차단해 알츠하이머의 진행을 늦춘다. 승인될 경우 경도인지장애 또는 경증 치매를 동반하고, 아밀로이드 베타 응집체가 확인된 알츠하이머 환자에게 주로 사용될 예정이다.