미국 식품의약국(FDA)은 이스라엘 제약사 가미다 셀의 희귀 혈액질환 세포치료제 '오미서지'를 허가했다고 8일(현지시간) 발표했다.
오미서지는 희귀 혈액질환인 중증 재생불량성 빈혈 치료제다. 해당 적응증 치료제로는 최초로 FDA 승인을 받았다. 이번 승인으로 오미서지는 조혈모세포 이식 전 합병증 위험을 줄이기 위한 처치를 마친 후 적합한 기증자를 찾지 못한 6세 이상 소아·성인에게 사용할 수 있게 됐다.
재생불량성빈혈은 인체 모든 세포의 모체가 되는 줄기세포를 만들지 못해 혈액세포가 줄어들 때 생긴다. 몸의 혈액은 백혈구·적혈구·혈소판 등의 혈구로 이뤄져 있는데, 혈구는 골수 내의 '조혈모세포'에서 만들어진다. 재생불량성빈혈 환자는 조혈모세포가 망가져 백혈구·적혈구·혈소판 수치가 모두 감소해 혈액을 제대로 만들어내지 못한다.
특히 환자들은 모든 혈구의 수가 줄어들면서 작은 충격에도 쉽게 멍이 들거나 피가 나고, 잇몸 출혈·월경 과다·코피 등 혈액이 부족할 때 나타나는 증상을 겪는다. 외부 감염원과 싸우는 백혈구가 줄어들면서 감염에 취약해지고, 지혈을 담당하는 혈소판이 줄어들어 피가 쉽게 멎지 않는다.
오미서지는 기증자로부터 받은 제대혈(탯줄 유래 혈액) 줄기세포에 비타민B3의 일종인 '니코틴아미드'를 투여해 만든다. 이를 통해 환자가 조혈모세포를 이식받았을 때 혈액·면역 기능을 전달받을 수 있고, 회복하는 능력을 높인다. 임상 연구 결과, 오미서지로 치료받은 환자 14명 중 12명이 초기에 지속적인 호중구 이식에 성공했다.
FDA 비나이 프리사드 연구소장은 "중증 재생불량성 빈혈은 치명적일 수 있는 희귀 혈액질환이다"며 "초기 치료가 환자의 삶을 바꿀 수 있는 만큼, 이번 승인은 환자의 치료 접근법을 근본적으로 바꿀 수 있는 중요한 변화다"고 말했다.