유전자 치료제 시장 규모가 2030년 약 125조원 규모까지 커질 것이라는 전망이 나왔다. 성장을 주도할 것으로 주목받는 품목은 노바티스 ‘졸겐스마’, 사렙타테라퓨틱스 ‘엘레비디스’ 등이다. 코로나19 백신으로도 유명한 mRNA(메신저 리보핵산) 백신 시장도 5년 후에는 약 25조원 규모까지 성장할 것으로 보인다.

◇“AAV 기반 유전자 치료제 중심으로 125조까지 성장 예상”
18일 시장조사기관 ‘글로벌데이터’에 따르면, 유전자 치료 시장은 2024년 201억달러(한화 약 28조원)에서 2030년 898억달러(한화 약 125조원)까지 성장할 전망이다. 6년 사이에 4배 이상 증가한 수치로, 연평균 예상 성장률은 28.3%다.

글로벌데이터는 유전자 기반 요법에 속하는 의약품에 ▲AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자 치료제 ▲올리고뉴클레오타이드 ▲mRNA 백신 ▲유전자 재조합 백신 등을 포함시켰다. 특히 가장 큰 폭으로 증가할 의약품으로는 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 꼽았다. AAV 기반 유전자 치료제란 유전자 전달체로 ‘아데노부속바이러스’를 사용하는 약물을 말한다. 주로 혈우병, 척수성근위축증, 뒤셴근이영양증 등 희귀질환 치료제로 개발되고 있다.

글로벌데이터는 2030년까지 AAV 기반 유전자 치료제의 전체 매출이 약 309억달러(한화 약 43조원)에 이를 것으로 전망했고, 연평균 성장률은 50.8%에 이를 것으로 예측했다.

◇“엘레비디스·졸겐스마, 시장 성장 주도할 것”
그중에서도 사렙타 테라퓨틱스의 뒤셴근이영양증 치료제 '엘레비디스'와 노바티스의 척수성근위축증 치료제 '졸겐스마'가 시장 성장을 주도할 것으로 전망했다.


엘레비디스는 단 1회 정맥 주사하는 AAV 기반 유전자 치료제로, 현재 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자에게 사용할 수 있는 유일한 치료제다. 글로벌데이터는 2030년 엘레비디스의 매출이 27억5000만달러(한화 약 3조8000억원)까지 증가할 것으로 예상했다. 최근 임상시험에서 환자 1명이 사망하고, 올해 1분기 매출도 기대에 미치지 못하는 등 단기적으로는 어려움을 겪고 있으나, 그럼에도 성장 가능성을 높게 평가한 것으로 보인다. 졸겐스마는 최초의 척수성근위축증 유전자치료제다. 1회 주사로 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런 단백질을 만들도록 도와 증상을 개선하거나 진행을 막는 효과를 낸다. 졸겐스마의 2030년 예상 매출은 지난해 12억1400만달러(한화 약 1조7000억원)에서 73% 증가한 21억달러(한화 약 2조9000억원)다.

이외에도 글로벌데이터는 mRNA 백신과 유전자 재조합 백신 시장 또한 꾸준히 성장할 것으로 전망했다. mRNA 백신의 2030년 예상 매출은 179억달러로, 지난해 110억달러에서 63% 성장한 수치다. 유전자 재조합 백신 시장은 매년 평균 31.4%씩 증가해 2030년 13억4000만달러까지 증가할 것으로 내다봤다.

◇높은 약가·안전성 등 숙제 많아
다만 유전자 치료는 ▲복잡한 제조 공정 ▲장기적인 안전성 ▲환자 접근성(가격) 문제 등 여전히 해결이 필요한 과제가 많다. 가령 엘레비디스는 지난 3월 임상시험에서 16세 남성 1명이 투여 후 급성 간부전으로 사망한 바 있으며, 약가 또한 320만달러(한화 약 44억5000만원)로 매우 높다.

글로벌데이터 조지 엘헬루 애널리스트는 "유전자 치료는 미충족 수요가 높은 환자들에게 대안이 될 수 있는 치료 선택지"라면서도 "신약 개발·제조 등에 소요되는 높은 비용을 포함해 일부 시장 장벽이 여전히 존재한다"고 말했다.