‘킴리아’ 대비 10%가량 인하 전망
국내 바이오기업 큐로셀이 개발한 키메라 항원 수용체(CAR)-T 치료제 ‘림카토주(안발캅타젠오토류셀)’가 품목 허가를 획득했다. 국산 CAR-T 치료제가 허가된 것은 이번이 처음으로, 기존에 도입된 ‘킴리아’와 ‘예스카타’ 등보다 낮은 가격으로 공급되는 동시에, 치료 대기 시간 또한 단축될 전망이다.
◇재발·불응 DLBCL 성인 환자 치료에 사용
30일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 전날 CAR-T 치료제 ‘림카토’를 허가했다고 밝혔다. 이 약은 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제다. 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 ‘CD19’를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어준 후, 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 사멸시킨다.
림카토는 면역관문수용체(면역 반응을 조절하는 수용체)인 PD-1과 TIGIT의 발현을 억제함으로써 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 강화·지속성을 유도해 항종양 효과를 높인다. 국내에서는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는(불응성) ‘미만성거대B세포 림프종(DLBCL)’과 ‘원발성종격동B세포 림프종’ 성인 환자 치료에 사용한다. 식약처 관계자는 “국내 개발 CAR-T 치료제에 대한 허가로 그간 고가의 해외 수입 제품에만 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다”고 말했다.
◇완전관해율 67%… 투약 대기 시간 대폭 단축
그동안 국내에서는 노바티스 ‘킴리아’와 얀센 ‘카빅티’, 길리어드사이언스 ‘예스카타’ 등 세 가지 CAR-T 치료제가 허가를 획득했다. 다만 카빅티는 아직 출시 전이고, 예스카타는 급여 적용이 안 돼, 실질적으로는 ‘킴리아’가 주로 쓰였다.
아직까지 림카토와 이들 약의 효과·안전성을 직접 비교한 임상은 없다. 다만 각 치료제의 임상 결과만 놓고 보면, 림카토의 완전관해율(암이 완전히 사라진 환자의 비율)이 67.1%로 킴리아(40%), 예스카타(54%)보다 높았다. 지난해 국제 학술지 ‘암 연구와 치료(Cancer Research and Treatment)’에 게재된 간접 비교 분석 결과에 따르면, 환자의 예후 인자를 통계적으로 보정한 뒤에도 전체생존율, 무진행생존율, 완전관해율, 전체반응률 지표에서 림카토와 기존 CAR-T 치료제 간에 통계적으로 유의한 차이가 확인되기도 했다. 이외에도 림카토는 CAR-T의 주요 이상반응인 ‘사이토카인 방출증후군’과 ‘신경독성증후군’의 3등급 이상 발생률이 비교적 낮았다.
국산 제품 특성상 투약 기간 측면에서도 이점을 갖고 있다. 현재 수입 CAR-T 치료제의 경우 환자 세포를 해외 제조시설로 보내 재조합한 후 다시 국내로 들여와 사용하고 있다. 이 과정이 보통 4주 이상 소요된다. 반면, 림카토는 국내에서 생산·공급하기 때문에 대기 시간을 대폭 줄일 수 있다. 큐로셀 관계자는 “환자 면역세포 채취부터 재조합, 이후 제품 투여까지 2~3주가량 소요된다”고 말했다.
◇“생산 준비 마쳐… 지역 거점 병원도 공급 계획”
앞서 림카토는 정부의 ‘신약 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼, 기존 CAR-T 치료제들보다 빠르게 급여·약가 책정 과정을 거쳐 처방권에 진입할 수 있다. 큐로셀 관계자는 “GMP(우수 의약품 제조·품질 관리 기준) 시설을 비롯해 제품 생산·공급에 필요한 모든 준비를 마친 상태”라며 “허가-급여가 함께 이뤄지기 때문에 1개월 안에 급여 관련 절차가 마무리되고 하반기에는 제품을 공급할 수 있을 것으로 보고 있다”고 말했다.
이미 공급처 또한 어느 정도 확보한 것으로 확인된다. 큐로셀은 수도권 주요 상급종합병원은 물론, 기존에 CAR-T 치료가 활발하지 않았던 지역 거점 병원까지 처방 범위를 확대한다는 계획이다. 이를 위해 노바티스에서 킴리아 상업화를 이끈 CAR-T 치료제 마케팅 전문가 또한 일찌감치 영입했다. 큐로셀 관계자는 “이미 주요 수도권·지방 병원 공급을 위해 투약 환경과 영업 체계를 구축했다”고 했다.
제품 가격은 기존 제품보다 소폭 낮출 예정이다. 큐로셀 관계자는 “치료제 접근성을 높이기 위해 앞서 국내에 출시된 CAR-T 치료제의 가격인 3억6000만원보다 10% 정도 약가를 인하할 계획이다”고 말했다.
◇재발·불응 DLBCL 성인 환자 치료에 사용
30일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 전날 CAR-T 치료제 ‘림카토’를 허가했다고 밝혔다. 이 약은 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제다. 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 ‘CD19’를 인지할 수 있는 유전 정보를 넣어준 후, 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 사멸시킨다.
림카토는 면역관문수용체(면역 반응을 조절하는 수용체)인 PD-1과 TIGIT의 발현을 억제함으로써 암세포의 면역 회피를 차단하고, T세포의 반응 강화·지속성을 유도해 항종양 효과를 높인다. 국내에서는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는(불응성) ‘미만성거대B세포 림프종(DLBCL)’과 ‘원발성종격동B세포 림프종’ 성인 환자 치료에 사용한다. 식약처 관계자는 “국내 개발 CAR-T 치료제에 대한 허가로 그간 고가의 해외 수입 제품에만 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다”고 말했다.
◇완전관해율 67%… 투약 대기 시간 대폭 단축
그동안 국내에서는 노바티스 ‘킴리아’와 얀센 ‘카빅티’, 길리어드사이언스 ‘예스카타’ 등 세 가지 CAR-T 치료제가 허가를 획득했다. 다만 카빅티는 아직 출시 전이고, 예스카타는 급여 적용이 안 돼, 실질적으로는 ‘킴리아’가 주로 쓰였다.
아직까지 림카토와 이들 약의 효과·안전성을 직접 비교한 임상은 없다. 다만 각 치료제의 임상 결과만 놓고 보면, 림카토의 완전관해율(암이 완전히 사라진 환자의 비율)이 67.1%로 킴리아(40%), 예스카타(54%)보다 높았다. 지난해 국제 학술지 ‘암 연구와 치료(Cancer Research and Treatment)’에 게재된 간접 비교 분석 결과에 따르면, 환자의 예후 인자를 통계적으로 보정한 뒤에도 전체생존율, 무진행생존율, 완전관해율, 전체반응률 지표에서 림카토와 기존 CAR-T 치료제 간에 통계적으로 유의한 차이가 확인되기도 했다. 이외에도 림카토는 CAR-T의 주요 이상반응인 ‘사이토카인 방출증후군’과 ‘신경독성증후군’의 3등급 이상 발생률이 비교적 낮았다.
국산 제품 특성상 투약 기간 측면에서도 이점을 갖고 있다. 현재 수입 CAR-T 치료제의 경우 환자 세포를 해외 제조시설로 보내 재조합한 후 다시 국내로 들여와 사용하고 있다. 이 과정이 보통 4주 이상 소요된다. 반면, 림카토는 국내에서 생산·공급하기 때문에 대기 시간을 대폭 줄일 수 있다. 큐로셀 관계자는 “환자 면역세포 채취부터 재조합, 이후 제품 투여까지 2~3주가량 소요된다”고 말했다.
◇“생산 준비 마쳐… 지역 거점 병원도 공급 계획”
앞서 림카토는 정부의 ‘신약 허가-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼, 기존 CAR-T 치료제들보다 빠르게 급여·약가 책정 과정을 거쳐 처방권에 진입할 수 있다. 큐로셀 관계자는 “GMP(우수 의약품 제조·품질 관리 기준) 시설을 비롯해 제품 생산·공급에 필요한 모든 준비를 마친 상태”라며 “허가-급여가 함께 이뤄지기 때문에 1개월 안에 급여 관련 절차가 마무리되고 하반기에는 제품을 공급할 수 있을 것으로 보고 있다”고 말했다.
이미 공급처 또한 어느 정도 확보한 것으로 확인된다. 큐로셀은 수도권 주요 상급종합병원은 물론, 기존에 CAR-T 치료가 활발하지 않았던 지역 거점 병원까지 처방 범위를 확대한다는 계획이다. 이를 위해 노바티스에서 킴리아 상업화를 이끈 CAR-T 치료제 마케팅 전문가 또한 일찌감치 영입했다. 큐로셀 관계자는 “이미 주요 수도권·지방 병원 공급을 위해 투약 환경과 영업 체계를 구축했다”고 했다.
제품 가격은 기존 제품보다 소폭 낮출 예정이다. 큐로셀 관계자는 “치료제 접근성을 높이기 위해 앞서 국내에 출시된 CAR-T 치료제의 가격인 3억6000만원보다 10% 정도 약가를 인하할 계획이다”고 말했다.