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사진=일라이 릴리
일라이 릴리가 인공지능(AI) 기반 단백질 설계 기업 프로플루언트와 미충족 의료 수요가 높은 질환을 해결하기 위한 유전 의학 역량 강화에 나선다.

미국 캘리포니아주 에머리빌에 본사를 둔 프로플루언트는 대규모 기반 모델을 통해 단백질을 설계하는 첨단 AI 기업이다. 회사는 거대언어모델(LLM)로 기능성 단백질을 생성할 수 있다는 사실을 입증했으며 1150억 개 이상의 고유 단백질 지도를 보유하고 있다. 이러한 기술력을 인정받아 지난해 11월 제프 베이조스가 이끄는 베이조스 익스페디션 등으로부터 1억600만 달러 규모 투자를 유치했다.

이번 계약에 따라 프로플루언트는 자사 AI 모델을 적용해 다양한 유전체 표적에 대한 부위 특이적 재조합효소를 설계하고 최적화한다. 일라이 릴리는 선택한 재조합효소에 대해 독점 라이선스를 확보해 전임상 개발부터 임상 연구, 상업화까지 전 과정을 주도한다. 그 대가로 프로플루언트는 선급금과 연구개발 지원금을 받으며 향후 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 22억5000만 달러를 수령할 수 있다. 상용화 성공 시 순매출에 따른 단계별 로열티는 별도다.


많은 유전 질환은 단일 돌연변이가 아니라 환자 집단 전반에 걸쳐 나타나는 다양한 변이에 의해 발생한다. 이러한 이질성 때문에 기존 유전자 편집 도구로는 모든 환자에게 효과적인 치료제를 개발하는 데 한계가 있었다. 양사는 이번 협력을 통해 유전체의 정확한 위치에 긴 구간의 DNA를 삽입하는 킬로베이스 규모 DNA 편집 기술을 구현해 유전 의학 분야의 핵심 과제를 해결할 계획이다.

기존 방식이 자연 발생 효소 탐색에 의존했다면 프로플루언트는 AI를 활용해 특정 위치를 정밀하게 표적화하는 맞춤형 '디자이너 재조합효소'를 생성하는 차별화된 방식을 제안한다. 알리 마다니 프로플루언트 최고경영자는 "킬로베이스 규모 DNA 편집은 유전 의학 분야 숙제로 남아 있다"며 "AI만이 이전에는 불가능했던 치료법을 실현할 수 있다"고 말했다.


구교윤 기자