글로벌 제약사 로슈가 근육병 치료 후보물질 '에무그로바트(emugrobart, 개발명 GYM329)' 임상 개발을 중단한다. 척수성 근위축증(SMA)과 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자를 대상으로 한 임상에서 유의미한 유효성을 확인하지 못한 결과다.
로슈 자회사 제네텍은 최근 진행된 글로벌 임상 분석 결과, 에무그로바트가 근육 성장 및 운동 기능 개선에서 기대치에 미치지 못해 차기 임상 단계로 진입하지 않기로 했다고 밝혔다.
구체적으로 SMA 환자를 대상으로 에브리스디(성분명 리스디플람)와 병용 투여한 임상 2/3상 파트 1에서 에브리스디 단독 투여군 대비 추가적인 운동 기능 개선 효과가 나타나지 않았다. FSHD 환자를 대상으로 한 임상 2상에서도 52주 치료 후 실질적인 근육 성장을 유도하는 데 실패했다.
제네텍은 이번 결정은 약물 안전성 때문은 아니라는 입장이다. 회사 측은 공식 서한에서 "에무그로바트 내약성이 우수했으며 중대한 부작용은 관찰되지 않았으나 유효성 측면에서 개발 실익이 없다고 판단했다"고 했다.
제네텍은 근육병 분야에서 임상은 중단하지만 에무그로바트 용도를 변경해 비만 및 2형 당뇨병 치료제로 개발하기 위한 연구는 지속할 예정이다. 현재 일라이 릴리 비만 치료제 '젭바운드'와 에무그로바트를 병용해 근육량을 유지하며 체중을 감량하는 효과를 확인하는 임상 2상을 진행 중이다.
로슈 자회사 제네텍은 최근 진행된 글로벌 임상 분석 결과, 에무그로바트가 근육 성장 및 운동 기능 개선에서 기대치에 미치지 못해 차기 임상 단계로 진입하지 않기로 했다고 밝혔다.
구체적으로 SMA 환자를 대상으로 에브리스디(성분명 리스디플람)와 병용 투여한 임상 2/3상 파트 1에서 에브리스디 단독 투여군 대비 추가적인 운동 기능 개선 효과가 나타나지 않았다. FSHD 환자를 대상으로 한 임상 2상에서도 52주 치료 후 실질적인 근육 성장을 유도하는 데 실패했다.
제네텍은 이번 결정은 약물 안전성 때문은 아니라는 입장이다. 회사 측은 공식 서한에서 "에무그로바트 내약성이 우수했으며 중대한 부작용은 관찰되지 않았으나 유효성 측면에서 개발 실익이 없다고 판단했다"고 했다.
제네텍은 근육병 분야에서 임상은 중단하지만 에무그로바트 용도를 변경해 비만 및 2형 당뇨병 치료제로 개발하기 위한 연구는 지속할 예정이다. 현재 일라이 릴리 비만 치료제 '젭바운드'와 에무그로바트를 병용해 근육량을 유지하며 체중을 감량하는 효과를 확인하는 임상 2상을 진행 중이다.