미국 제약사 애로우헤드 파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 신약 '리뎀플로'를 승인했다고 18일(현지시간) 밝혔다. 회사는 미국에서 리뎀플로를 올해 안에 출시할 예정이다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 극히 드물게 발생하는 중증 희귀질환으로, 혈액 속 중성지방이 10배~100배 높아져 치명적일 수 있는 췌장염을 반복적으로 일으킨다. 환자들은 지단백지방분해효소(LPL)가 부족하거나, 효소와 관련된 유전자에 선천적인 결함이 있어 식사 후 생기는 지방 입자인 '킬로미크론'을 제대로 분해하지 못한다. 이로 인해 췌장염 이외에도 복통·피로감·황색종 등을 경험하기도 한다. 다만, 기존 지질 치료제만으로는 치료 효과가 약해 유전자를 표적하는 치료제에 대한 환자들의 수요가 컸다.
리뎀플로는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제 중 처음으로 FDA 승인을 받은 siRNA(짧은 간섭 RNA) 의약품이다. 성인 환자의 중성 지방을 줄이기 위해 식이요법과 병행하며, 3개월마다 한 번 환자가 직접 집에서 피하 주사할 수 있다.
작년 12월 아이오니스 파마슈티컬스의 RNA 표적 치료제 '트린골자'가 먼저 승인된 바 있으나, siRNA 기전 의약품 중에서는 리뎀플로가 최초다. 두 약 모두 집에서 환자가 직접 투여할 수 있으나, 트린골자의 투여 간격은 1개월이기 때문에 편의성은 리뎀플로가 좀 더 높다고 평가받는다.
이번 리뎀플로의 승인은 임상 3상 시험 'PALISADE'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 리뎀플로 25mg은 중성지방 수치를 치료 시작 시점 대비 평균 80% 낮췄다. 이는 위약(17%) 대비 높은 수치다. 급성 췌장염 발생률도 위약 대비 유의미하게 낮췄다고 회사 측은 전했다. 리뎀플로의 가장 흔한 이상 반응은 고혈당증·두통·오심(구역)·주사 부위 반응이었다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 극히 드물게 발생하는 중증 희귀질환으로, 혈액 속 중성지방이 10배~100배 높아져 치명적일 수 있는 췌장염을 반복적으로 일으킨다. 환자들은 지단백지방분해효소(LPL)가 부족하거나, 효소와 관련된 유전자에 선천적인 결함이 있어 식사 후 생기는 지방 입자인 '킬로미크론'을 제대로 분해하지 못한다. 이로 인해 췌장염 이외에도 복통·피로감·황색종 등을 경험하기도 한다. 다만, 기존 지질 치료제만으로는 치료 효과가 약해 유전자를 표적하는 치료제에 대한 환자들의 수요가 컸다.
리뎀플로는 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제 중 처음으로 FDA 승인을 받은 siRNA(짧은 간섭 RNA) 의약품이다. 성인 환자의 중성 지방을 줄이기 위해 식이요법과 병행하며, 3개월마다 한 번 환자가 직접 집에서 피하 주사할 수 있다.
작년 12월 아이오니스 파마슈티컬스의 RNA 표적 치료제 '트린골자'가 먼저 승인된 바 있으나, siRNA 기전 의약품 중에서는 리뎀플로가 최초다. 두 약 모두 집에서 환자가 직접 투여할 수 있으나, 트린골자의 투여 간격은 1개월이기 때문에 편의성은 리뎀플로가 좀 더 높다고 평가받는다.
이번 리뎀플로의 승인은 임상 3상 시험 'PALISADE'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서 리뎀플로 25mg은 중성지방 수치를 치료 시작 시점 대비 평균 80% 낮췄다. 이는 위약(17%) 대비 높은 수치다. 급성 췌장염 발생률도 위약 대비 유의미하게 낮췄다고 회사 측은 전했다. 리뎀플로의 가장 흔한 이상 반응은 고혈당증·두통·오심(구역)·주사 부위 반응이었다.
애로우헤드 크리스토퍼 안잘론 CEO(최고경영자)는 "이번 승인은 미국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 앓고 있는 약 6500명의 환자에게 새로운 희망을 제공한다"고 말했다.