벨기에 제약사 UCB는 미국 식품의약국(FDA)이 자사 ‘카이제비(Kygevvi)’를 티미딘 키나아제2 결핍증을 앓는 성인·소아 환자의 치료제로 승인했다고 지난 3일(현지 시간) 밝혔다.
티미딘 키나아제2 결핍증은 희귀 미토콘드리아 질환으로, 100만명 당 1.64명꼴로 발병한다. 세포가 미토콘드리아 DNA를 생성하고 복구하는 것을 방해해 근력이 약해지고 호흡이 힘들어진다. 생명을 위협하는 질환이지만, 근본적인 치료 방법은 전무한 상황이었다.
이번 승인의 근거가 된 연구는 카이제비로 치료받은 환자와 치료받지 않은 환자 78쌍을 대상으로 분석을 진행했다. 연구 결과, 카이제비를 투여한 환자군에서는 사망이 4%(3건) 비율로 나타난 반면, 외부 대조군에서는 36%(28명)의 비율로 사망이 발생했다. 10년 후 평균 생존 기간은 각각 9.6년, 5.7년이었다.
UCB 도나텔로 크로세타 최고의료책임자는 “FDA 승인을 받은 치료법이 없었던 티미딘 키나아제2 결핍증의 새로운 치료제가 생겼다”며 “해당 질병의 환자들에게 이번 승인이 갖는 중요성은 아무리 강조해도 지나치지 않다”고 말했다.
한편, UCB는 카이제비가 내년 1분기에 미국에서 시판될 것으로 예상했다. UCB는 환자와 간병인을 위한 카이제비 맞춤형 지원 프로그램을 실시할 예정이라고 밝혔다. 현재 유럽의약품청(EMA)도 카이제비의 승인 심사를 진행 중이다.
티미딘 키나아제2 결핍증은 희귀 미토콘드리아 질환으로, 100만명 당 1.64명꼴로 발병한다. 세포가 미토콘드리아 DNA를 생성하고 복구하는 것을 방해해 근력이 약해지고 호흡이 힘들어진다. 생명을 위협하는 질환이지만, 근본적인 치료 방법은 전무한 상황이었다.
이번 승인의 근거가 된 연구는 카이제비로 치료받은 환자와 치료받지 않은 환자 78쌍을 대상으로 분석을 진행했다. 연구 결과, 카이제비를 투여한 환자군에서는 사망이 4%(3건) 비율로 나타난 반면, 외부 대조군에서는 36%(28명)의 비율로 사망이 발생했다. 10년 후 평균 생존 기간은 각각 9.6년, 5.7년이었다.
UCB 도나텔로 크로세타 최고의료책임자는 “FDA 승인을 받은 치료법이 없었던 티미딘 키나아제2 결핍증의 새로운 치료제가 생겼다”며 “해당 질병의 환자들에게 이번 승인이 갖는 중요성은 아무리 강조해도 지나치지 않다”고 말했다.
한편, UCB는 카이제비가 내년 1분기에 미국에서 시판될 것으로 예상했다. UCB는 환자와 간병인을 위한 카이제비 맞춤형 지원 프로그램을 실시할 예정이라고 밝혔다. 현재 유럽의약품청(EMA)도 카이제비의 승인 심사를 진행 중이다.