한국아스트라제네카 ‘울토미리스’ 급여 기준 완화 기자간담회
고가의 희귀 혈액질환 치료제 '울토미리스'의 급여 기준이 완화되면서 환자들이 치료 적기를 잡을 길이 열렸다. 이번 개정으로 환자들은 진단 후 48시간 내 치료 시작 가능성이 높아질 전망이다.
◇"울토미리스, 투여 간격 길어 환자들 선호"
한국아스트라제네카는 24일 서울 강남구 웨스틴 서울 파르나스 호텔에서 울토미리스의 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)’ 급여 기준 완화를 기념하는 기자간담회를 개최했다.
aHUS는 햄버거병(STEC-HUS)처럼 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 유발하는 질환이다. 환자들은 세균이 몸에 침투했을 때 세균 벽을 뚫어 사멸시키고 면역 물질을 끌어들이는 '보체'가 세균의 유무와 상관없이 만성적으로 활성화된다. 이 보체가 세균이 아닌 혈관 벽을 뚫어 혈전(피떡)을 생성하면 혈소판·적혈구 등이 파괴되면서 혈소판 감소증·빈혈 등이 발생한다.
더 큰 문제는 aHUS가 심혈관·신장·신경계·위장관 증상 여러 합병증을 낳는다는 점이다. 그 중에서도 가장 발생률이 높은 합병증은 당뇨병으로 인한 말기 신부전(ESRD)이다. 진단 후 5년이 지나면 49%가 증상을 겪으며, 이 중 50%는 1년 내에 사망하거나 투석이 필요한 상태에 이른다.
과거에는 치료법이 건강한 사람의 혈장을 주입하는 혈장교환술밖에 없었고, 장기 손상을 되돌리지 못하는 등 치료 성과가 낮았다. 반면 현재는 솔리리스, 울토미리스 등 aHUS 치료 적응증을 확보한 선택지들이 등장해 건강보험 급여 적용을 받으면서 환자들의 치료 성과가 높아졌다.
그중에서도 울토미리스는 병원 방문 간격이 8주로 2주인 솔리리스 대비 길어, 최근에는 치료 표준이 솔리리스에서 울토미리스로 넘어가는 추세다. 고려대 안암병원 신장내과 김명규 교수는 "장기 투여 시 울토미리스의 약가가 좀 더 높지만, 보험 제도상 환자 본인부담금에 상한제가 있어 환자가 느끼는 부담 차이는 크지 않다"며 "환자 입장에서는 투여 간격이 더 긴 만큼, 실제로도 많은 환자들이 울토미리스 치료로 넘어가고 있다"고 말했다.
◇"울토미리스, 투여 간격 길어 환자들 선호"
한국아스트라제네카는 24일 서울 강남구 웨스틴 서울 파르나스 호텔에서 울토미리스의 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)’ 급여 기준 완화를 기념하는 기자간담회를 개최했다.
aHUS는 햄버거병(STEC-HUS)처럼 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 유발하는 질환이다. 환자들은 세균이 몸에 침투했을 때 세균 벽을 뚫어 사멸시키고 면역 물질을 끌어들이는 '보체'가 세균의 유무와 상관없이 만성적으로 활성화된다. 이 보체가 세균이 아닌 혈관 벽을 뚫어 혈전(피떡)을 생성하면 혈소판·적혈구 등이 파괴되면서 혈소판 감소증·빈혈 등이 발생한다.
더 큰 문제는 aHUS가 심혈관·신장·신경계·위장관 증상 여러 합병증을 낳는다는 점이다. 그 중에서도 가장 발생률이 높은 합병증은 당뇨병으로 인한 말기 신부전(ESRD)이다. 진단 후 5년이 지나면 49%가 증상을 겪으며, 이 중 50%는 1년 내에 사망하거나 투석이 필요한 상태에 이른다.
과거에는 치료법이 건강한 사람의 혈장을 주입하는 혈장교환술밖에 없었고, 장기 손상을 되돌리지 못하는 등 치료 성과가 낮았다. 반면 현재는 솔리리스, 울토미리스 등 aHUS 치료 적응증을 확보한 선택지들이 등장해 건강보험 급여 적용을 받으면서 환자들의 치료 성과가 높아졌다.
그중에서도 울토미리스는 병원 방문 간격이 8주로 2주인 솔리리스 대비 길어, 최근에는 치료 표준이 솔리리스에서 울토미리스로 넘어가는 추세다. 고려대 안암병원 신장내과 김명규 교수는 "장기 투여 시 울토미리스의 약가가 좀 더 높지만, 보험 제도상 환자 본인부담금에 상한제가 있어 환자가 느끼는 부담 차이는 크지 않다"며 "환자 입장에서는 투여 간격이 더 긴 만큼, 실제로도 많은 환자들이 울토미리스 치료로 넘어가고 있다"고 말했다.
◇관건은 '즉시 치료'… 급여 문턱 낮추고 엄격하게 관리
사전심의 대상이었던 울토미리스는 그동안 급여 적용이 됐음에도 급여 조건이 까다로워 환자들이 치료 적기를 놓치는 경우가 많았다. 사전심의는 2012년 정부가 부적절한 건강보험 재정 지출을 막고자 도입한 제도로, 급여를 위해서는 급여 적정성을 사전에 검토한 후 승인을 받아야 한다. 울토미리스 또한 약가가 높아 이 제도를 적용받는다.
보건복지부 고시에 따르면, 그간 울토미리스의 평균 사전 승인율은 18%였다. 특히 aHUS는 발병 후 48시간 이내에 치료하지 않으면 성공률이 크게 떨어지며 혈액 검사의 경우 1주일가량 시간이 필요한데, 승인율이 낮아 치료 시작이 늦어지는 경우가 적지 않았다.
그러나 이달 1일부터 치료를 '발병 즉시' 시작할 수 있도록 급여 기준이 완화됐다. 혈전성 미세혈관병증 활성 여부를 판단하는 기준이 요건 4개 전부 충족에서 요건 5개 중 3개 충족으로 완화됐으며, ADAMTS-13 활성 10% 이상을 포함한 투여 대상 기준을 충족하는 경우 급여를 인정한다. 특히 검사 결과 확인 전이라도 혈소판 수가 30×10⁹/L 이상이면 사전신청 직후 즉시 투여가 가능하고 심의 결과 통보 전까지 투여분을 급여로 인정한다.
치료 경과 모니터링은 한층 강화됐다. 치료 시작 2개월 시점과 이후 6개월마다 효과 평가 자료를 제출해야 하며, 혈액 수치 정상화와 신장 기능 개선이 6개월간 유지되면 투약을 중단한다. 아울러 aHUS로 인한 말기 신부전으로 신장 이식을 진행할 경우, 이식 전후에 치료가 필요하다면 사례별로 인정하도록 했다. 제한됐던 aHUS치료 가능 병원도 확대됐다.
김명규 교수는 "이번 급여 기준 완화는 처음에 쓰는 환자들을 위한 문호를 넓히되, 6개월마다 승인하는 기준을 엄격하게 하겠다는 의미로 해석된다"며 "대신, 재발할 경우 승인 신청 즉시 다시 쓸 수 있도록 문을 열어뒀기 때문에 허용할 수 있는 범위라고 본다"고 말했다.
사전심의 대상이었던 울토미리스는 그동안 급여 적용이 됐음에도 급여 조건이 까다로워 환자들이 치료 적기를 놓치는 경우가 많았다. 사전심의는 2012년 정부가 부적절한 건강보험 재정 지출을 막고자 도입한 제도로, 급여를 위해서는 급여 적정성을 사전에 검토한 후 승인을 받아야 한다. 울토미리스 또한 약가가 높아 이 제도를 적용받는다.
보건복지부 고시에 따르면, 그간 울토미리스의 평균 사전 승인율은 18%였다. 특히 aHUS는 발병 후 48시간 이내에 치료하지 않으면 성공률이 크게 떨어지며 혈액 검사의 경우 1주일가량 시간이 필요한데, 승인율이 낮아 치료 시작이 늦어지는 경우가 적지 않았다.
그러나 이달 1일부터 치료를 '발병 즉시' 시작할 수 있도록 급여 기준이 완화됐다. 혈전성 미세혈관병증 활성 여부를 판단하는 기준이 요건 4개 전부 충족에서 요건 5개 중 3개 충족으로 완화됐으며, ADAMTS-13 활성 10% 이상을 포함한 투여 대상 기준을 충족하는 경우 급여를 인정한다. 특히 검사 결과 확인 전이라도 혈소판 수가 30×10⁹/L 이상이면 사전신청 직후 즉시 투여가 가능하고 심의 결과 통보 전까지 투여분을 급여로 인정한다.
치료 경과 모니터링은 한층 강화됐다. 치료 시작 2개월 시점과 이후 6개월마다 효과 평가 자료를 제출해야 하며, 혈액 수치 정상화와 신장 기능 개선이 6개월간 유지되면 투약을 중단한다. 아울러 aHUS로 인한 말기 신부전으로 신장 이식을 진행할 경우, 이식 전후에 치료가 필요하다면 사례별로 인정하도록 했다. 제한됐던 aHUS치료 가능 병원도 확대됐다.
김명규 교수는 "이번 급여 기준 완화는 처음에 쓰는 환자들을 위한 문호를 넓히되, 6개월마다 승인하는 기준을 엄격하게 하겠다는 의미로 해석된다"며 "대신, 재발할 경우 승인 신청 즉시 다시 쓸 수 있도록 문을 열어뒀기 때문에 허용할 수 있는 범위라고 본다"고 말했다.