서울성모병원 소아청소년과 유재원 교수 연구팀이 보건복지부와 재생의료진흥재단이 주관하는 ‘첨단재생의료 임상연구 활성화 지원사업’에 선정돼 총 13억 원 규모의 연구비를 확보했다.
이번 과제는 서울성모병원 소아혈액종양센터와 병원이 운영하는 ‘바이오코어 퍼실리티센터’ 입주기업 루카스바이오㈜가 협력해 추진된다. 연구명은 ‘소아청소년 동종 조혈모세포이식 후 다중 바이러스 항원 특이 T세포치료 임상연구’다. 기존 항바이러스제 치료에 실패했거나 부작용으로 약제 사용이 어려운 환자를 대상으로 공여자 유래 다중 바이러스 특이적 T세포치료제(LB-DTK-MV)의 안전성과 유효성을 검증하는 것이 목표다.
조혈모세포이식 환자는 장기간 면역억제제를 사용하기 때문에 거대세포바이러스(CMV), 엡스타인바이러스(EBV), BK바이러스(BKV) 등이 재활성화되며 폐렴, 장염, 뇌염, 출혈성 방광염 등 합병증으로 이어질 수 있다. 특히 BK 바이러스 감염은 승인된 표준 치료제가 없어 혈뇨, 요도폐쇄, 통증 등이 발생하며, 일부 환자는 마약성 진통제를 사용해야 하는 상황에 놓인다.
연구팀이 적용할 치료제 LB-DTK-MV는 조혈모세포 공여자나 부분일치 가족 공여자의 혈액에서 면역세포를 추출해 배양한 것이다. 한 번 투여로 여러 바이러스 감염을 동시에 억제할 가능성이 있으며, 세포 실험에서 CMV·EBV·BKV에 특이성을 보이고 사이토카인을 분비하며 감염 세포를 제거하는 능력이 확인됐다.
해외에서는 1990년대 이후 유사한 다중 바이러스 특이 T세포치료 연구가 30여 년간 진행됐으며, 70% 이상의 치료 효과가 보고됐다. 다만 복잡한 제조 공정과 제한된 수요로 상용화되지는 못했다. 최근 세포치료제 기술 발전으로 생산·관리 여건이 개선되면서 임상 적용 가능성이 다시 주목받고 있다.
이번 연구는 고위험 첨단재생의료 임상연구로 분류되며, 만 1세 이상 25세 이하 소아청소년 및 젊은 성인 가운데 표준 항바이러스제 치료에 반응하지 않는 환자를 대상으로 한다. 우선 안전성을 확인하고 이후 투여량을 늘려 적정 용량을 찾는다. 치료 후 2주 이내 바이러스 수치 변화와 증상 호전 여부를 평가하며, 필요시 면역반응 분석이나 추가 투여도 진행한다.
유재원 교수는 “해외에서만 가능했던 세포치료를 국내 소아청소년 환자에게 적용할 수 있는 첫걸음이라는 점에서 의미가 있다”며 “기존 약물로는 해결하기 어려운 바이러스 치료에 도움이 되길 바란다”고 말했다.
이번 연구는 21개월간 진행되며, 확보된 데이터를 기반으로 다기관 확장 연구를 추진할 계획이다. 연구 성과는 학술지와 학회에 공유해 환자 치료에 기여할 방침이다.
이번 과제는 서울성모병원 소아혈액종양센터와 병원이 운영하는 ‘바이오코어 퍼실리티센터’ 입주기업 루카스바이오㈜가 협력해 추진된다. 연구명은 ‘소아청소년 동종 조혈모세포이식 후 다중 바이러스 항원 특이 T세포치료 임상연구’다. 기존 항바이러스제 치료에 실패했거나 부작용으로 약제 사용이 어려운 환자를 대상으로 공여자 유래 다중 바이러스 특이적 T세포치료제(LB-DTK-MV)의 안전성과 유효성을 검증하는 것이 목표다.
조혈모세포이식 환자는 장기간 면역억제제를 사용하기 때문에 거대세포바이러스(CMV), 엡스타인바이러스(EBV), BK바이러스(BKV) 등이 재활성화되며 폐렴, 장염, 뇌염, 출혈성 방광염 등 합병증으로 이어질 수 있다. 특히 BK 바이러스 감염은 승인된 표준 치료제가 없어 혈뇨, 요도폐쇄, 통증 등이 발생하며, 일부 환자는 마약성 진통제를 사용해야 하는 상황에 놓인다.
연구팀이 적용할 치료제 LB-DTK-MV는 조혈모세포 공여자나 부분일치 가족 공여자의 혈액에서 면역세포를 추출해 배양한 것이다. 한 번 투여로 여러 바이러스 감염을 동시에 억제할 가능성이 있으며, 세포 실험에서 CMV·EBV·BKV에 특이성을 보이고 사이토카인을 분비하며 감염 세포를 제거하는 능력이 확인됐다.
해외에서는 1990년대 이후 유사한 다중 바이러스 특이 T세포치료 연구가 30여 년간 진행됐으며, 70% 이상의 치료 효과가 보고됐다. 다만 복잡한 제조 공정과 제한된 수요로 상용화되지는 못했다. 최근 세포치료제 기술 발전으로 생산·관리 여건이 개선되면서 임상 적용 가능성이 다시 주목받고 있다.
이번 연구는 고위험 첨단재생의료 임상연구로 분류되며, 만 1세 이상 25세 이하 소아청소년 및 젊은 성인 가운데 표준 항바이러스제 치료에 반응하지 않는 환자를 대상으로 한다. 우선 안전성을 확인하고 이후 투여량을 늘려 적정 용량을 찾는다. 치료 후 2주 이내 바이러스 수치 변화와 증상 호전 여부를 평가하며, 필요시 면역반응 분석이나 추가 투여도 진행한다.
유재원 교수는 “해외에서만 가능했던 세포치료를 국내 소아청소년 환자에게 적용할 수 있는 첫걸음이라는 점에서 의미가 있다”며 “기존 약물로는 해결하기 어려운 바이러스 치료에 도움이 되길 바란다”고 말했다.
이번 연구는 21개월간 진행되며, 확보된 데이터를 기반으로 다기관 확장 연구를 추진할 계획이다. 연구 성과는 학술지와 학회에 공유해 환자 치료에 기여할 방침이다.