미국 제약사 갈리메딕스 테라퓨틱스는 임상 1상 시험에서 경구용 알츠하이머병 신약 후보물질 'GAL-101'의 안전성을 입증했다고 12일(현지시간) 발표했다.
GAL-101은 뇌에서 잘못 접힌 아밀로이드 베타 단백질(알츠하이머병의 주요 원인)을 표적으로 삼도록 설계된 경구용 소분자 제제로, 단백질에 결합함으로써 아밀로이드가 뭉쳐 유해한 응집체를 형성하는 것을 막는다. 회사는 현재 GAL-101을 알츠하이머병 이외에도 건성 황반변성·녹내장 치료제로도 평가 중이며, 두 적응증에 대해서는 점안액으로 개발하고 있다.
갈리메딕스에 따르면, GAL-101은 레켐비·키썬라 등 주사 제형과 기전은 유사하나, 먹는 제형이기 때문에 ARIA(아밀로이드 영상 이상) 부작용이 없으며 전신 독성이 낮다. ARIA는 알츠하이머병 치료제 사용 후 MRI를 촬영했을 때 뇌에서 부종·출혈 등이 나타나는 현상으로, 주사형 알츠하이머병 치료제의 대표적인 이상 반응이다.
임상 1상 시험은 100명 이상의 건강한 지원자를 대상으로 단일 또는 다회 용량 투여 후 안전성·내약성·유효성을 평가하는 방식으로 이뤄졌다. 그 결과, GAL-101은 심각한 부작용이 보고되지 않았다.
유효성 면에서도 GAL-101은 혈액뇌장벽(BBB)을 성공적으로 통과한 것으로 나타났다. 혈액뇌장벽은 뇌세포를 둘러싸는 장벽으로, 외부 물질이 뇌혈관을 통해 뇌로 들어가지 못하게 막는다. 최근 약물이 혈액뇌장벽을 통과해 뇌에 잘 전달되도록 개발하는 것이 알츠하이머병 신약의 개발 성공 여부를 좌우하고 있다.
갈리메딕스는 임상 1상 시험 결과를 바탕으로 알츠하이머병 임상 2상 시험 'eDREAM'에 진입할 예정이다. 현재 자금 조달을 진행하고 있으며, 연구 참여자는 미국·유럽을 비롯한 여러 국가에서 모집 중이다.
갈리메딕스 알렉산더 게바우어 공동 설립자는 "GAL-101은 내약성이 우수하고 안전성이 양호했다"며 "동종 최초의 치료제가 될 것으로 예상하고, 향후 경도 인지 장애를 포함한 모든 알츠하이머병에 대한 표준 치료법이 될 가능성도 있다고 본다"고 말했다.
GAL-101은 뇌에서 잘못 접힌 아밀로이드 베타 단백질(알츠하이머병의 주요 원인)을 표적으로 삼도록 설계된 경구용 소분자 제제로, 단백질에 결합함으로써 아밀로이드가 뭉쳐 유해한 응집체를 형성하는 것을 막는다. 회사는 현재 GAL-101을 알츠하이머병 이외에도 건성 황반변성·녹내장 치료제로도 평가 중이며, 두 적응증에 대해서는 점안액으로 개발하고 있다.
갈리메딕스에 따르면, GAL-101은 레켐비·키썬라 등 주사 제형과 기전은 유사하나, 먹는 제형이기 때문에 ARIA(아밀로이드 영상 이상) 부작용이 없으며 전신 독성이 낮다. ARIA는 알츠하이머병 치료제 사용 후 MRI를 촬영했을 때 뇌에서 부종·출혈 등이 나타나는 현상으로, 주사형 알츠하이머병 치료제의 대표적인 이상 반응이다.
임상 1상 시험은 100명 이상의 건강한 지원자를 대상으로 단일 또는 다회 용량 투여 후 안전성·내약성·유효성을 평가하는 방식으로 이뤄졌다. 그 결과, GAL-101은 심각한 부작용이 보고되지 않았다.
유효성 면에서도 GAL-101은 혈액뇌장벽(BBB)을 성공적으로 통과한 것으로 나타났다. 혈액뇌장벽은 뇌세포를 둘러싸는 장벽으로, 외부 물질이 뇌혈관을 통해 뇌로 들어가지 못하게 막는다. 최근 약물이 혈액뇌장벽을 통과해 뇌에 잘 전달되도록 개발하는 것이 알츠하이머병 신약의 개발 성공 여부를 좌우하고 있다.
갈리메딕스는 임상 1상 시험 결과를 바탕으로 알츠하이머병 임상 2상 시험 'eDREAM'에 진입할 예정이다. 현재 자금 조달을 진행하고 있으며, 연구 참여자는 미국·유럽을 비롯한 여러 국가에서 모집 중이다.
갈리메딕스 알렉산더 게바우어 공동 설립자는 "GAL-101은 내약성이 우수하고 안전성이 양호했다"며 "동종 최초의 치료제가 될 것으로 예상하고, 향후 경도 인지 장애를 포함한 모든 알츠하이머병에 대한 표준 치료법이 될 가능성도 있다고 본다"고 말했다.