GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명 GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이은 세번째 희귀의약품 지정이다.
국내 희귀의약품 지정은 ‘유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용하는 의약품’, ‘적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품’을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면과 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만명 당 1명 비율로 발생한다고 알려졌다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에도 위협을 준다.
현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높다. GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발하고 있다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 실제 2024년 발표한 GC1130A의 비임상 결과에서 ICV 제형이 척추강 내 직접 투여 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있음을 입증했다.
GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 진행 중이다. GC녹십자는 이 치료제를 신속히 개발해 5년 내 상용화하는 것을 목표로 한다.
GC녹십자 허은철 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것이다”고 말했다.
국내 희귀의약품 지정은 ‘유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용하는 의약품’, ‘적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품’을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면과 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만명 당 1명 비율로 발생한다고 알려졌다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에도 위협을 준다.
현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높다. GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발하고 있다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 실제 2024년 발표한 GC1130A의 비임상 결과에서 ICV 제형이 척추강 내 직접 투여 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있음을 입증했다.
GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 진행 중이다. GC녹십자는 이 치료제를 신속히 개발해 5년 내 상용화하는 것을 목표로 한다.
GC녹십자 허은철 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것이다”고 말했다.