유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 보행가능한 3~7세 소아를 대상으로 로슈의 뒤셴 근이영양증 치료제 '엘레비디스'의 승인을 권고하지 않기로 결정했다고 25일(현지시간) 발표했다.
엘레비디스는 글로벌 제약사 사렙타 테라퓨틱스와 로슈가 공동 개발한 유전자 치료제로, 정맥주사로 일생에 한 번 투여한다. 미국에서는 기준 보행 가능 여부와 상관없이 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자에게 사용할 수 있도록 승인됐다. 미국을 제외한 전 세계 글로벌 시장에서는 로슈가 개발·상업화에 대한 모든 권리를 갖고 있다.
EMA는 심사 과정에서 회사가 제출한 임상 연구 데이터의 유효성이 충분하지 않다고 판단했다. 로슈는 보행 가능한 4~7세 뒤셴 근이영양증 환자 125명을 대상으로 엘레비디스와 위약을 비교한 연구 결과를 제출했으나, 연구에서 엘레비디스는 투여 12개월 후 운동 능력을 통계적으로 유의미하게 개선하지 못한 것으로 알려졌다.
로슈는 엘레비디스에 더 높은 약물 반응을 보인 하위 환자 집단 데이터도 함께 제시했으나, 이 환자군에서도 유의미한 치료 효과는 입증되지 않았다. 로슈는 EMA와 협력해 향후 보완 방안을 모색할 예정이다.
이번 CHMP의 결정이 반드시 유럽연합 집행위원회의 승인 거부를 의미하는 것은 아니다. 다만, 집행위원회가 신약의 승인을 검토하는 과정에서 CHMP의 의견을 중요하게 참고한다는 점을 고려할 때, 엘레비디스는 이번 승인 반대 의견으로 인해 유럽시장에 진입하기 어려울 전망이다.
로슈 레비 개러웨이 최고의학책임자는 "유럽연합 내에 뒤셴 근이영양증 소아 환자를 위한 치료제의 도입이 시급한 점을 고려할 때, 이번 CHMP의 부정적인 의견은 실망스럽다"며 "엘레비디스가 뒤셴 근이영양증 외래 환자들에게 긍정적인 가치를 제공할 수 있을 것으로 믿는다"고 말했다.
엘레비디스는 글로벌 제약사 사렙타 테라퓨틱스와 로슈가 공동 개발한 유전자 치료제로, 정맥주사로 일생에 한 번 투여한다. 미국에서는 기준 보행 가능 여부와 상관없이 4세 이상 뒤셴 근이영양증 환자에게 사용할 수 있도록 승인됐다. 미국을 제외한 전 세계 글로벌 시장에서는 로슈가 개발·상업화에 대한 모든 권리를 갖고 있다.
EMA는 심사 과정에서 회사가 제출한 임상 연구 데이터의 유효성이 충분하지 않다고 판단했다. 로슈는 보행 가능한 4~7세 뒤셴 근이영양증 환자 125명을 대상으로 엘레비디스와 위약을 비교한 연구 결과를 제출했으나, 연구에서 엘레비디스는 투여 12개월 후 운동 능력을 통계적으로 유의미하게 개선하지 못한 것으로 알려졌다.
로슈는 엘레비디스에 더 높은 약물 반응을 보인 하위 환자 집단 데이터도 함께 제시했으나, 이 환자군에서도 유의미한 치료 효과는 입증되지 않았다. 로슈는 EMA와 협력해 향후 보완 방안을 모색할 예정이다.
이번 CHMP의 결정이 반드시 유럽연합 집행위원회의 승인 거부를 의미하는 것은 아니다. 다만, 집행위원회가 신약의 승인을 검토하는 과정에서 CHMP의 의견을 중요하게 참고한다는 점을 고려할 때, 엘레비디스는 이번 승인 반대 의견으로 인해 유럽시장에 진입하기 어려울 전망이다.
로슈 레비 개러웨이 최고의학책임자는 "유럽연합 내에 뒤셴 근이영양증 소아 환자를 위한 치료제의 도입이 시급한 점을 고려할 때, 이번 CHMP의 부정적인 의견은 실망스럽다"며 "엘레비디스가 뒤셴 근이영양증 외래 환자들에게 긍정적인 가치를 제공할 수 있을 것으로 믿는다"고 말했다.