울트라제닉스는 미국 식품의약국(FDA)이 산필리포 증후군 A형 환자 치료를 위한 치료제 ‘UX111’의 허가 신청을 반려했다고 지난 11일(현지 시간) 밝혔다.
FDA는 해당 치료제에 제조 관련 결함이 있다고 판단해 생물학적 제제 허가 신청서에 대한 보완요청서(CRL)를 요구했다. 최근 완료된 제조시설 점검에서 나온 특정 CMC(의약품 개발·제조·품질 관리 과정) 측면과 관찰사항에 대한 추가정보, 개선책을 제공해달라는 것이 보완요청서의 내용이다.
울트라제닉스는 이번 승인 반려가 시설·공정 관련 문제일 뿐이고, 제품의 품질과 직접적인 관련은 없다는 입장이다. 울트라제닉스 에밀 카키스 CEO는 “이번 지적 사항은 쉽게 해결할 수 있고, 많은 부분이 이미 해결됐다”며 “승인이 2026년으로 지연되겠지만 신속히 허가신청서 재제출을 진행할 것이다”고 말했다.
UX111은 산필리포 증후군 A형 치료를 위해 개발 중인 유전자 치료제로, 현재 1~3상을 진행 중이다. 산필리포 증후군은 주로 뇌에 영향을 미쳐 발달 지연, 지적 장애 등의 증상을 나타낸다. UX111 정맥 주사를 통해 SGSH 유전자를 세포에 전달하면, 세포가 효소를 생산하고 이를 다른 뇌세포들이 흡수해 결핍된 효소를 채운다.
FDA는 해당 치료제에 제조 관련 결함이 있다고 판단해 생물학적 제제 허가 신청서에 대한 보완요청서(CRL)를 요구했다. 최근 완료된 제조시설 점검에서 나온 특정 CMC(의약품 개발·제조·품질 관리 과정) 측면과 관찰사항에 대한 추가정보, 개선책을 제공해달라는 것이 보완요청서의 내용이다.
울트라제닉스는 이번 승인 반려가 시설·공정 관련 문제일 뿐이고, 제품의 품질과 직접적인 관련은 없다는 입장이다. 울트라제닉스 에밀 카키스 CEO는 “이번 지적 사항은 쉽게 해결할 수 있고, 많은 부분이 이미 해결됐다”며 “승인이 2026년으로 지연되겠지만 신속히 허가신청서 재제출을 진행할 것이다”고 말했다.
UX111은 산필리포 증후군 A형 치료를 위해 개발 중인 유전자 치료제로, 현재 1~3상을 진행 중이다. 산필리포 증후군은 주로 뇌에 영향을 미쳐 발달 지연, 지적 장애 등의 증상을 나타낸다. UX111 정맥 주사를 통해 SGSH 유전자를 세포에 전달하면, 세포가 효소를 생산하고 이를 다른 뇌세포들이 흡수해 결핍된 효소를 채운다.