일본 오츠카 자회사 다이호약품공업은 뒤셴 근이영양증(DMD) 신약 'TAS-205'를 평가한 임상 3상 시험 'REACH-DMD'에서 유의미한 효능이 나타나지 않았다고 8일 밝혔다.
TAS-205는 뒤셴 근이영양증 환자의 염증 반응과 관련된 효소인 '조혈 프로스타글란딘 D 합성효소'를 선택적으로 억제해 환자의 운동 기능을 조절하는 약이다. 다이호는 TAS-205를 디스트로핀 유전자 돌연변이 유형에 관계없이 사용할 수 있는 뒤셴 근이영양증 신약으로 개발 중이었다.
REACH-DMD는 일본에서 5세 이상 남성 뒤셴 근이영양증 환자 82명을 대상으로 52주 동안 TAS-205와 위약을 비교한 연구다. 주요 평가 지표는 투여 52주차 기준 연구 시작 시점 대비 바닥에서 일어나는 시간의 평균 변화량이었다.
연구 결과, TAS-205는 바닥에서 일어나는 시간을 유의미하게 개선하지 못했다. 이상 반응에 대해서는 따로 공개하지 않았으나, 기존 임상 2상 시험에서는 TAS-205와 위약 간에 큰 차이가 없었다.
다이호는 "자세한 연구 결과를 향후 관련 의학 학술대회에서 발표할 예정"이라고 밝혔다.
한편, 뒤센 근이영양증은 평균 3~5세 사이에 근위축·근력 저하가 나타나는 유전성 희귀질환이다. 주로 남아에게 많이 발생하며, 10만명당 1.9~3.4명꼴로 발생한다. 환자들은 신체가 정상적인 디스트로핀 단백질을 생성할 수 없어 근력 저하가 쉽게 발생한다. 현재 전 세계에서 많은 유전자 치료제가 연구되고 있으나, 현재까지는 주로 경구 스테로이드에 의존하고 있다.
TAS-205는 뒤셴 근이영양증 환자의 염증 반응과 관련된 효소인 '조혈 프로스타글란딘 D 합성효소'를 선택적으로 억제해 환자의 운동 기능을 조절하는 약이다. 다이호는 TAS-205를 디스트로핀 유전자 돌연변이 유형에 관계없이 사용할 수 있는 뒤셴 근이영양증 신약으로 개발 중이었다.
REACH-DMD는 일본에서 5세 이상 남성 뒤셴 근이영양증 환자 82명을 대상으로 52주 동안 TAS-205와 위약을 비교한 연구다. 주요 평가 지표는 투여 52주차 기준 연구 시작 시점 대비 바닥에서 일어나는 시간의 평균 변화량이었다.
연구 결과, TAS-205는 바닥에서 일어나는 시간을 유의미하게 개선하지 못했다. 이상 반응에 대해서는 따로 공개하지 않았으나, 기존 임상 2상 시험에서는 TAS-205와 위약 간에 큰 차이가 없었다.
다이호는 "자세한 연구 결과를 향후 관련 의학 학술대회에서 발표할 예정"이라고 밝혔다.
한편, 뒤센 근이영양증은 평균 3~5세 사이에 근위축·근력 저하가 나타나는 유전성 희귀질환이다. 주로 남아에게 많이 발생하며, 10만명당 1.9~3.4명꼴로 발생한다. 환자들은 신체가 정상적인 디스트로핀 단백질을 생성할 수 없어 근력 저하가 쉽게 발생한다. 현재 전 세계에서 많은 유전자 치료제가 연구되고 있으나, 현재까지는 주로 경구 스테로이드에 의존하고 있다.