미국 식품의약국(FDA)은 혈액암 치료제로 쓰이는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 6종 관련 기존의 위험 평가·완화 전략(REMS) 요건을 해제했다고 27일(현지시간) 발표했다.
CAR-T 치료제는 환자의 몸에서 면역세포인 T세포를 채취한 뒤, 암세포를 공격하도록 유전적으로 조작해 다시 체내에 주입하는 기전의 약물이다. 주로 혈액암 환자를 치료하기 위해 쓰이며 노바티스, 길리어드사이언스, 존슨앤드존슨, BMS 등 글로벌 제약사들이 CAR-T 치료제 제품군을 보유하고 있다.
REMS는 FDA가 심각한 안전성 우려가 있는 약물에 대해 의약품의 이점이 위험보다 큰지 파악하고자 진행하는 안전관리 프로그램이다. 그간 CAR-T 치료제의 REMS에는 “의료기관의 특별 인증을 받아야 하고, 이상 반응 발생 시 긴급 대응을 위한 '토실리주맙(제품명 악템라)' 주사를 상시 구비하고 있어야 한다”는 내용이 포함돼 있었다. 이번 FDA의 조치에 따라 이 두 가지 요건은 해제된다. CAR-T 치료제에 대한 위험성은 제품 포장재·박스 경고 문구·약물 처방 지침 등을 통해 충분히 전달 가능하다는 이유에서다.
CAR-T 치료제는 환자의 몸에서 면역세포인 T세포를 채취한 뒤, 암세포를 공격하도록 유전적으로 조작해 다시 체내에 주입하는 기전의 약물이다. 주로 혈액암 환자를 치료하기 위해 쓰이며 노바티스, 길리어드사이언스, 존슨앤드존슨, BMS 등 글로벌 제약사들이 CAR-T 치료제 제품군을 보유하고 있다.
REMS는 FDA가 심각한 안전성 우려가 있는 약물에 대해 의약품의 이점이 위험보다 큰지 파악하고자 진행하는 안전관리 프로그램이다. 그간 CAR-T 치료제의 REMS에는 “의료기관의 특별 인증을 받아야 하고, 이상 반응 발생 시 긴급 대응을 위한 '토실리주맙(제품명 악템라)' 주사를 상시 구비하고 있어야 한다”는 내용이 포함돼 있었다. 이번 FDA의 조치에 따라 이 두 가지 요건은 해제된다. CAR-T 치료제에 대한 위험성은 제품 포장재·박스 경고 문구·약물 처방 지침 등을 통해 충분히 전달 가능하다는 이유에서다.
이번 해제 조치는 B세포의 특이적 세포막 단백질인 CD19 또는 BCMA(B세포 성숙항원)를 치료 표적으로 삼는 CAR-T 치료제 6종에 적용된다. ▲BMS '아베크마(성분명 이데캅타진 비클류셀)'·'브레얀지(성분명 리소캅타진 마랄류셀)' ▲'존슨앤드존슨 '카빅티(성분명 실타캅타진 오토류셀)' ▲노바티스 '킴리아(성분명 티사젠레클류셀)' ▲길리어드사이언스 '테카투스(성분명 브렉수캅타진 오토류셀)'·'예스카타(성분명 악시캅타진 실로류셀)'다.
다만, 박스형 경고 문구에는 CAR-T 치료제의 주요 부작용인 사이토카인 방출 증후군과 신경계 독성에 관한 내용이 여전히 포함된다. 제약사가 출시·판매 이후 지속적인 이상 반응 보고와, 투여 후 15년간 환자를 추적 관찰해야 한다는 규정 또한 그대로 유지된다.
FDA 우수 종양학 센터 리처드 파즈더 소장은 "의사와 의료기관은 현재 승인된 CAR-T 치료제의 위험성을 식별하고 관리하는 데 있어 많은 경험이 축적됐다"며 "이번 조치는 안전성을 여전히 최우선으로 하면서, 환자가 CAR-T 치료에 더 쉽게 접근할 수 있도록 도울 것"이라고 말했다.
다만, 박스형 경고 문구에는 CAR-T 치료제의 주요 부작용인 사이토카인 방출 증후군과 신경계 독성에 관한 내용이 여전히 포함된다. 제약사가 출시·판매 이후 지속적인 이상 반응 보고와, 투여 후 15년간 환자를 추적 관찰해야 한다는 규정 또한 그대로 유지된다.
FDA 우수 종양학 센터 리처드 파즈더 소장은 "의사와 의료기관은 현재 승인된 CAR-T 치료제의 위험성을 식별하고 관리하는 데 있어 많은 경험이 축적됐다"며 "이번 조치는 안전성을 여전히 최우선으로 하면서, 환자가 CAR-T 치료에 더 쉽게 접근할 수 있도록 도울 것"이라고 말했다.