글로벌 제약사 사노피와 리제네론은 두필루맙 성분 자가면역질환 주사제 '듀피젠트'가 미국에서 희귀 피부질환인 수포성 유사천포창 치료제로 승인받았다고 20일(미국시간) 밝혔다.
수포성 유사천포창은 피부와 점막에 물집·미란성 병변을 일으켜 흉터를 남기는 희귀 만성 자가면역성 피부질환이다. 주로 고령자에게 발생하며, 심한 가려움, 고통스러운 물집·병변, 피부 발적 등이 증상이다. 아토피피부염처럼 제2형 염증과 관련돼 있으며, 치료를 받더라도 재발할 가능성이 있다.
이번 승인으로 듀피젠트는 미국에서 8번째 적응증을 추가했다. 이는 지난 4월 일곱 번째 적응증인 만성 특발성 두드러기 치료제로의 승인 이후 약 2달 만에 이뤄졌다. 양사에 따르면, 듀피젠트는 미국 식품의약국(FDA)이 최초로 승인한 성인 수포성 유사천포창 표적 치료제다.
승인은 성인 중등도~중증 수포성 유사천포창 환자 106명을 대상으로 듀피젠트를 평가한 임상 2/3상 시험 'ADEPT'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 환자들은 표준 치료인 경구 코르티코스테로이드에 추가로 듀피젠트 또는 위약을 투여했다.
그 결과, 치료 36주차에 지속적인 질병 완화를 경험한 환자 비율은 듀피젠트 투여군이 18.3%로 위약군(6.1%) 대비 높았다. 임상적으로 유의미하게 가려움증 감소를 달성한 환자 비율은 듀피젠트 투여군 38.3%, 위약군 10.5%였다.
듀피젠트 투여군에서 더 자주 관찰된 이상 반응은 관절통, 결막염, 시야 흐림, 헤르페스 바이러스 감염, 각막염이었다. 듀피젠트를 투여받은 환자 1명에서는 급성 전신발진농포증이 보고됐다. 이는 위약군에서는 나타나지 않았다.
사노피 면역학·종양학 개발 부문 앨리사 존슨 책임자는 "현재 많은 고령 수포성 유사천포창 환자들이 수포와 병변으로 인해 심각한 영향을 겪고 있고, 치료가 매우 어렵다"며 "듀피젠트는 수포성 유사천포창에 기여하는 제2형 염증의 핵심 요인을 억제함으로써 지속적인 질병 완화와 가려움증 감소 기회를 제공하는 최초의 표적 치료제"라고 말했다.
수포성 유사천포창은 피부와 점막에 물집·미란성 병변을 일으켜 흉터를 남기는 희귀 만성 자가면역성 피부질환이다. 주로 고령자에게 발생하며, 심한 가려움, 고통스러운 물집·병변, 피부 발적 등이 증상이다. 아토피피부염처럼 제2형 염증과 관련돼 있으며, 치료를 받더라도 재발할 가능성이 있다.
이번 승인으로 듀피젠트는 미국에서 8번째 적응증을 추가했다. 이는 지난 4월 일곱 번째 적응증인 만성 특발성 두드러기 치료제로의 승인 이후 약 2달 만에 이뤄졌다. 양사에 따르면, 듀피젠트는 미국 식품의약국(FDA)이 최초로 승인한 성인 수포성 유사천포창 표적 치료제다.
승인은 성인 중등도~중증 수포성 유사천포창 환자 106명을 대상으로 듀피젠트를 평가한 임상 2/3상 시험 'ADEPT'의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 환자들은 표준 치료인 경구 코르티코스테로이드에 추가로 듀피젠트 또는 위약을 투여했다.
그 결과, 치료 36주차에 지속적인 질병 완화를 경험한 환자 비율은 듀피젠트 투여군이 18.3%로 위약군(6.1%) 대비 높았다. 임상적으로 유의미하게 가려움증 감소를 달성한 환자 비율은 듀피젠트 투여군 38.3%, 위약군 10.5%였다.
듀피젠트 투여군에서 더 자주 관찰된 이상 반응은 관절통, 결막염, 시야 흐림, 헤르페스 바이러스 감염, 각막염이었다. 듀피젠트를 투여받은 환자 1명에서는 급성 전신발진농포증이 보고됐다. 이는 위약군에서는 나타나지 않았다.
사노피 면역학·종양학 개발 부문 앨리사 존슨 책임자는 "현재 많은 고령 수포성 유사천포창 환자들이 수포와 병변으로 인해 심각한 영향을 겪고 있고, 치료가 매우 어렵다"며 "듀피젠트는 수포성 유사천포창에 기여하는 제2형 염증의 핵심 요인을 억제함으로써 지속적인 질병 완화와 가려움증 감소 기회를 제공하는 최초의 표적 치료제"라고 말했다.