툴젠은 버텍스와 버텍스의 상업적 파트너 론자, 로슬린CT를 상대로 영국 법원에 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.

이번 소송은 버텍스가 개발한 세계 최초 유전자 교정 치료제 ‘카스케비’에 대한 것으로, 툴젠은 카스게비에 자사 ‘CRISPR RNP(단백질-핵산 복합체)’ 기술이 사용된 것으로 보고 있다.

앞서 툴젠은 2024년 10월 유럽과 일본에서 CRISPR RNP 특허를 연이어 등록했다. CRISPR RNP는 캐스9(Cas9)을 단백질 형태 그대로 세포 내에 전달하는 방식으로, DNA·mRNA 사용에 따르는 세포 독성을 회피할 수 있을 뿐 아니라, 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 없고, 낮은 오프타깃 효과로 안전성까지 확보할 수 있다. 현재 치료제 개발은 물론, 동식물 유전자 교정에도 사용되고 있다.


툴젠 유종상 대표이사는 “이번 특허침해소송은 영국 내 환자들이 카스게비에 접근하는 것을 제한하는 것이 아닌, 합리적 라이선스 계약을 통해 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것”이라며 “버텍스는 치료제를 만들기 위해 툴젠의 CRISPR Cas9과 CRISPR RNP기술을 사용한 것을 인정하고 공정한 대가를 지불하기를 기대한다”고 말했다.

한편, 카스게비는 2023년 11월 영국을 시작으로 2024년 2월 유럽위원회(EC)로부터 시판허가를 받았다. 겸상적혈구질환과 지중해성빈혈 환자들에게 새로운 치료법을 제공한다. 1회 투약 비용은 약 220만달러(한화 약 31억원)로 알려졌다. 버텍스는 2023년 12월 에디타스와 CRISPR Cas9 기술의 대가로 1억달러(한화 약 1400억원) 규모 라이선스 계약을 체결했다.