일본 제약사 오노약품공업은 미국 제약사 아이오니스 파마슈티컬스와 진성적혈구증가증 신약 후보물질 '사파블러센'의 개발·상업화 권리 관련 라이선스 계약을 체결했다고 12일 발표했다.

계약 내용에 따라 오노약품은 아이오니스에 2억8000만달러(한화 약 4000억원)를 선지급하며, 향후 개발, 규제, 판매 마일스톤 달성 여부에 따라 최대 6억6000만달러(한화 약 9600억원)를 추가 지급할 예정이다. 아이오니스는 사파블러센의 연간 순매출액에 따른 10% 중반대 로열티도 받을 수 있다.

진성적혈구증가증은 적혈구 과다 생성으로 인해 폐·심장·뇌 등 주요 장기에서 혈전(피떡) 발생 위험을 크게 높이는 희귀 혈액질환이다. 환자들은 중증 철 결핍증을 경험하며, 피로 증상으로 인해 삶의 질이 떨어진다.


사파블러센은 TMPRSS6의 생성을 감소시켜 철 항상성의 주요 조절인자인 헵시딘의 발현을 증가시킨다. 헵시딘 생성을 증가시킴으로써 진성적혈구증가증을 비롯한 혈액질환에 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있다는 것이 회사의 설명이다. 미국 식품의약국(FDA)은 작년 1월 사파블러센에 패스트트랙 지정을 부여했고, 같은 해 8월에는 희귀의약품으로 지정했다. 현재 사파블러센은 성인 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 임상 2상 시험을 진행 중이다.

이번 계약을 통해 오노약품은 전 세계에서 사파블러센을 개발하고 상업화할 수 있는 독점 권리를 가진다. 아이오니스는 임상 시험을 완료해야 하며, 오노약품은 후속 개발·규제 신청·상업화를 단독으로 담당할 예정이다.

오노약품 타키노 토이치 사장은 "사파블러센이 전 세계 진성적혈구증가증 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 말했다.