GC녹십자는 식품의약품안전처가 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’를 희귀의약품으로 지정했다고 5일 밝혔다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨다. 전세계 유일한 방식의 치료법으로, 이를 통해 환자의 뇌혈관·중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상을 완화한다.
앞서 GC녹십자는 2021년 일본에서 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다. 이어 지난해 11월 러시아에서도 품목허가를 받았다. 국내에서는 임상 1상을 진행 중이다.
GC녹십자 이재우 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼, 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
한편, 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며, 미충족 의료수요가 높다.
헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨다. 전세계 유일한 방식의 치료법으로, 이를 통해 환자의 뇌혈관·중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상을 완화한다.
앞서 GC녹십자는 2021년 일본에서 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다. 이어 지난해 11월 러시아에서도 품목허가를 받았다. 국내에서는 임상 1상을 진행 중이다.
GC녹십자 이재우 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼, 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
한편, 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며, 미충족 의료수요가 높다.