MSD(미국 머크)의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 윈레브에어(성분명 소타터셉트)가 임상 3상 시험에서 환자의 사망 위험을 유의하게 낮춘 것으로 나타났다.
MSD는 사망 위험이 높은 세계보건기구(WHO) 기능분류 3~4단계의 폐동맥 고혈압 성인 환자 172명을 대상으로 윈레브에어의 효능·안전성을 위약과 비교하는 임상 3상 시험 'ZENITH'에서 긍정적인 주요 지표 결과가 도출됐다고 25일(현지시간) 밝혔다.
윈레브에어는 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단하는 기전을 가진 액티빈 신호전달 억제제다. 단백질 복합체인 '액티빈'과 형질전환 성장인자인 'TGF-β'를 결합했다. MSD는 미국과 유럽에서 각각 지난 3·8월에 윈레브에어의 허가를 획득했다. 국내에서도 현재 내년 상용화를 목표로 허가 심사가 이뤄지고 있다.
임상 결과, 첫 번째 질병 이환(발병) 또는 사망자가 발생하는 데까지 걸린 기간에 대한 대한 1차 평가변수를 충족한 것으로 나타났다. 이환·사망 사건에는 ▲모든 원인에 의한 사망 ▲폐 이식 ▲폐동맥 고혈압 악화로 인한 24시간 이상의 입원이 포함됐다. 임상에서 윈레브에어를 폐동맥 고혈압 기본 요법과 병용한 결과, 이환 또는 사망 사건 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시켰다. 또한 예비 평가 결과에 따르면, 이상 반응과 중증 부작용은 윈레브에어 병용요법군과 위약군에서 모두 균형 있게 발생했다.
독립적인 외부 데이터모니터링위원회는 이러한 결과의 강점을 바탕으로 ZENITH 연구를 조기에 중단하고 공개 연장 연구 'SOTERIA'를 통해 모든 참가자에게 윈레브에어로 치료받을 수 있는 기회를 제공할 것을 권고했다. MSD는 ZENITH의 구체적인 결과를 향후 학회에서 발표하고 규제당국에 제출할 예정이라고 밝혔다.
미국 미시간대 발레리 매클로플린 교수는 "이 연구는 중간 분석 결과 압도적인 효능으로 인해 연구가 조기 종료된 최초의 폐동맥 고혈압 관련 연구"라고 말했다.
한편, 폐동맥 고혈압은 폐동맥에서 발생하는 폐고혈압의 일종이며, 폐고혈압은 우심방·우심실에 걸리는 압력이 20mmHg 초과하는 경우를 말한다. WHO는 폐고혈압을 원인에 따라 크게 1~5군으로 분류하는데, 이 중 폐동맥 고혈압은 1군에 해당한다. 국내에서는 약 6000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 국내 폐동맥고혈압 환자들의 5년 생존율은 약 72%로 과거에 비해 많이 향상됐으나, 일본의 폐동맥고혈압 5년 생존율(90% 이상)에 비해 낮다.
MSD는 사망 위험이 높은 세계보건기구(WHO) 기능분류 3~4단계의 폐동맥 고혈압 성인 환자 172명을 대상으로 윈레브에어의 효능·안전성을 위약과 비교하는 임상 3상 시험 'ZENITH'에서 긍정적인 주요 지표 결과가 도출됐다고 25일(현지시간) 밝혔다.
윈레브에어는 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단하는 기전을 가진 액티빈 신호전달 억제제다. 단백질 복합체인 '액티빈'과 형질전환 성장인자인 'TGF-β'를 결합했다. MSD는 미국과 유럽에서 각각 지난 3·8월에 윈레브에어의 허가를 획득했다. 국내에서도 현재 내년 상용화를 목표로 허가 심사가 이뤄지고 있다.
임상 결과, 첫 번째 질병 이환(발병) 또는 사망자가 발생하는 데까지 걸린 기간에 대한 대한 1차 평가변수를 충족한 것으로 나타났다. 이환·사망 사건에는 ▲모든 원인에 의한 사망 ▲폐 이식 ▲폐동맥 고혈압 악화로 인한 24시간 이상의 입원이 포함됐다. 임상에서 윈레브에어를 폐동맥 고혈압 기본 요법과 병용한 결과, 이환 또는 사망 사건 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시켰다. 또한 예비 평가 결과에 따르면, 이상 반응과 중증 부작용은 윈레브에어 병용요법군과 위약군에서 모두 균형 있게 발생했다.
독립적인 외부 데이터모니터링위원회는 이러한 결과의 강점을 바탕으로 ZENITH 연구를 조기에 중단하고 공개 연장 연구 'SOTERIA'를 통해 모든 참가자에게 윈레브에어로 치료받을 수 있는 기회를 제공할 것을 권고했다. MSD는 ZENITH의 구체적인 결과를 향후 학회에서 발표하고 규제당국에 제출할 예정이라고 밝혔다.
미국 미시간대 발레리 매클로플린 교수는 "이 연구는 중간 분석 결과 압도적인 효능으로 인해 연구가 조기 종료된 최초의 폐동맥 고혈압 관련 연구"라고 말했다.
한편, 폐동맥 고혈압은 폐동맥에서 발생하는 폐고혈압의 일종이며, 폐고혈압은 우심방·우심실에 걸리는 압력이 20mmHg 초과하는 경우를 말한다. WHO는 폐고혈압을 원인에 따라 크게 1~5군으로 분류하는데, 이 중 폐동맥 고혈압은 1군에 해당한다. 국내에서는 약 6000명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 국내 폐동맥고혈압 환자들의 5년 생존율은 약 72%로 과거에 비해 많이 향상됐으나, 일본의 폐동맥고혈압 5년 생존율(90% 이상)에 비해 낮다.