GC녹십자는 지난 21일(현지시간) 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여를 마쳤다고 25일 밝혔다.
GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 한국과 미국, 일본에서 임상 1상 시험 계획을 승인받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상에서는 산필리포증후군 A형으로 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.
임상 1상 시험은 미국 UCSF대학 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시한다. 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실 내 접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.
GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발했다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에도 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.
GC녹십자 신수경 의학본부장은 “미국 첫 환자 투여와 함께 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼, 조속한 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 발생하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망한다. 아직 허가 받은 치료제가 없는 중증 희귀질환으로, 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 한국과 미국, 일본에서 임상 1상 시험 계획을 승인받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상에서는 산필리포증후군 A형으로 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.
임상 1상 시험은 미국 UCSF대학 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시한다. 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실 내 접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.
GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발했다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에도 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.
GC녹십자 신수경 의학본부장은 “미국 첫 환자 투여와 함께 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼, 조속한 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 발생하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망한다. 아직 허가 받은 치료제가 없는 중증 희귀질환으로, 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.