일라이 릴리는 지난 16~18일(현지시간) 열린 미국심장협회(AHA) 연례 학술대회에서 고콜레스테롤혈증 치료제 후보물질 '무발라플린'의 임상 2상 시험 결과를 발표했다고 밝혔다.
무발라플린은 심혈관질환의 유전적 위험인자인 지질단백질(a)의 수치를 감소시키는 경구제다. 혈장 지방 단백질에 존재하는 아포지질단백질(a)와 아포지질단백질B 간의 초기 상호작용을 차단해 지질단백질(a)의 형성을 억제한다. 지질단백질(a)은 LDL 콜레스테롤(나쁜 콜레스테롤)의 특수한 형태로, 전문가들은 지질단백질(a)의 수치가 높을수록 심혈관질환 발생 위험이 크다고 평가한다. 특히 지질단백질(a) 수치가 과도하게 높은 고콜레스테롤혈증 환자는 기존 치료제만으로 증상을 조절하기 어려워진다.
이번에 발표한 임상 2상 시험 'KRAKEN'에서는 심혈관질환·당뇨병·유전성 고콜레스테롤혈증 중 최소 1가지를 앓고 있으면서, 지질단백질(a) 농도가 175nmol/L 이상인 성인 환자 233명을 대상으로 무발라플린과 위약을 비교했다. 환자들은 12주 동안 무발라플린 또는 위약을 ▲최저 용량 10mg ▲중간 용량 60mg ▲최고 용량 240mg 중 한 가지 용량으로 투약했다.
연구 결과, 무발라플린 투약군은 지질단백질(a) 수치가 유의미하게 감소했다. 용량별로 보면 10mg, 60mg, 240mg을 투약했을 때 지질단백질(a) 수치가 위약 대비 각각 47.6%, 81.7%, 85.8%씩 낮아졌다. 이상 반응은 위약과 유사했는데, 위약군과 무발라플린 240mg 투약군에서 각각 14.9%, 14.7%가 이상 반응을 경험했다.
임상을 주도한 호주 모나쉬대 스티븐 니콜스 교수는 "현재 사용 중인 콜레스테롤 저하제 중 지질단백질(a) 수치를 낮추는 용도로 허가를 취득한 경우는 없다"며 "이번 임상 결과는 1일 1회 복용하는 경구제가 심장마비·뇌졸중 등 심혈관질환의 위험을 줄일 가능성이 있음을 시사한다"고 말했다.
무발라플린은 심혈관질환의 유전적 위험인자인 지질단백질(a)의 수치를 감소시키는 경구제다. 혈장 지방 단백질에 존재하는 아포지질단백질(a)와 아포지질단백질B 간의 초기 상호작용을 차단해 지질단백질(a)의 형성을 억제한다. 지질단백질(a)은 LDL 콜레스테롤(나쁜 콜레스테롤)의 특수한 형태로, 전문가들은 지질단백질(a)의 수치가 높을수록 심혈관질환 발생 위험이 크다고 평가한다. 특히 지질단백질(a) 수치가 과도하게 높은 고콜레스테롤혈증 환자는 기존 치료제만으로 증상을 조절하기 어려워진다.
이번에 발표한 임상 2상 시험 'KRAKEN'에서는 심혈관질환·당뇨병·유전성 고콜레스테롤혈증 중 최소 1가지를 앓고 있으면서, 지질단백질(a) 농도가 175nmol/L 이상인 성인 환자 233명을 대상으로 무발라플린과 위약을 비교했다. 환자들은 12주 동안 무발라플린 또는 위약을 ▲최저 용량 10mg ▲중간 용량 60mg ▲최고 용량 240mg 중 한 가지 용량으로 투약했다.
연구 결과, 무발라플린 투약군은 지질단백질(a) 수치가 유의미하게 감소했다. 용량별로 보면 10mg, 60mg, 240mg을 투약했을 때 지질단백질(a) 수치가 위약 대비 각각 47.6%, 81.7%, 85.8%씩 낮아졌다. 이상 반응은 위약과 유사했는데, 위약군과 무발라플린 240mg 투약군에서 각각 14.9%, 14.7%가 이상 반응을 경험했다.
임상을 주도한 호주 모나쉬대 스티븐 니콜스 교수는 "현재 사용 중인 콜레스테롤 저하제 중 지질단백질(a) 수치를 낮추는 용도로 허가를 취득한 경우는 없다"며 "이번 임상 결과는 1일 1회 복용하는 경구제가 심장마비·뇌졸중 등 심혈관질환의 위험을 줄일 가능성이 있음을 시사한다"고 말했다.