GC녹십자는 지난 29~30일 진행된 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024’에서 산필리포증후군 A형 신약 ‘GC1130A’의 비임상 연구결과와 현재 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다고 31일 밝혔다.

어드밴스 2024는 미국 최대 산필리포증후군 환우회 ‘산필리포 치료기금협의회’가 주최하는 국제 행사다. 온라인으로 진행된 이번 행사에서는 환자와 가족, 임상의, 제약사들이 산필리포 질환과 관련된 발표를 진행했으며, 직접적으로 임상시험에 참여할 수 있는 방법을 문의하는 등 다양한 정보도 공유했다.

GC녹십자는 이번 행사에 파트너 스폰서로 참석해 뇌실 내 직접 투여 방식으로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 방식 대비 최대 47배 약물 전달 효과가 높다는 내용의 비임상 결과를 공유했다. 현재 진행 중인 글로벌 1상 임상시험에서는 GC1130A의 안전성, 내약성, 유효성을 확인한다는 계획이다. GC1130A는 GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발 중인 산필리포증후군(A형) 치료제로, 약물을 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 최근 미국에서 임상 1상 시험계획을 승인받았다.


GC녹십자 신수경 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 ‘헤파란 황산염’이 축적돼 점진적인 손상이 발생하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분 환자가 15세 전후에 사망한다.