식품의약품안전처가 희귀질환 치료제 2종을 신규 허가했다.
식약처는 한국노바티스가 수입하는 입타코판 성분 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타캡슐'과 메디팁이 수입하는 벨로모수딜메실산염 성분 만성 이식편대숙주질환 치료제 '레주록정'을 허가했다고 29일 밝혔다.
◇노바티스 파발타, 기존 치료제 대비 유효성 개선
식약처는 먼저 한국노바티스의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 파발타를 허가했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이에 의해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 희귀질환이다. 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발해 지속적인 빈혈, 피로, 정맥, 혈전 등의 증상이 나타난다. 보체란 세균과 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역체계의 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질의 집합(C1~C9)을 말한다.
파발타는 면역체계의 대체 보체 경로에 작용하는 경구용 보체 치료제(B인자 저해제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 경로에 작용한다. 이 덕분에 혈관 내·외부에서 적혈구 파괴를 효과적으로 조절함으로써 빈혈, 혈전과 같은 부작용을 줄일 수 있다. 파발타는 기존 치료제 대비 혈관 외 용혈을 억제하는 등 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 평가받는다. 미국에서는 작년 12월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 바 있다.
◇레주록, 염증·섬유화 억제 가능
한편, 식약처는 만성 이식편대숙주질환 치료제인 레주록도 허가했다.
만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로, 조혈모세포 기증자의 T림프구가 수혜 환자의 장기를 공격하는 현상을 말한다. 이식 수혜자 중 일부에서 발생하며, 피부발진, 설사, 심할 경우 장기 조직 손상을 유발할 수 있다.
레주록은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인과 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 경구용 의약품이다. 레주록은 염증을 유발하는 인터루킨(IL)의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 코일드코일 포함 단백질 키나제-2(ROCK-2)의 활성을 억제하는 기전이 있어 염증과 섬유화를 모두 억제하는 치료 효과를 나타낸다. 레주록은 사노피의 계열사인 캐드먼 파마슈티컬스에서 제조하며, 국내에서는 메디팁이 수입을 맡고 있다.
식약처는 한국노바티스가 수입하는 입타코판 성분 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타캡슐'과 메디팁이 수입하는 벨로모수딜메실산염 성분 만성 이식편대숙주질환 치료제 '레주록정'을 허가했다고 29일 밝혔다.
◇노바티스 파발타, 기존 치료제 대비 유효성 개선
식약처는 먼저 한국노바티스의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 파발타를 허가했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이에 의해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 희귀질환이다. 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발해 지속적인 빈혈, 피로, 정맥, 혈전 등의 증상이 나타난다. 보체란 세균과 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역체계의 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질의 집합(C1~C9)을 말한다.
파발타는 면역체계의 대체 보체 경로에 작용하는 경구용 보체 치료제(B인자 저해제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 경로에 작용한다. 이 덕분에 혈관 내·외부에서 적혈구 파괴를 효과적으로 조절함으로써 빈혈, 혈전과 같은 부작용을 줄일 수 있다. 파발타는 기존 치료제 대비 혈관 외 용혈을 억제하는 등 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 평가받는다. 미국에서는 작년 12월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 바 있다.
◇레주록, 염증·섬유화 억제 가능
한편, 식약처는 만성 이식편대숙주질환 치료제인 레주록도 허가했다.
만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로, 조혈모세포 기증자의 T림프구가 수혜 환자의 장기를 공격하는 현상을 말한다. 이식 수혜자 중 일부에서 발생하며, 피부발진, 설사, 심할 경우 장기 조직 손상을 유발할 수 있다.
레주록은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인과 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 경구용 의약품이다. 레주록은 염증을 유발하는 인터루킨(IL)의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 코일드코일 포함 단백질 키나제-2(ROCK-2)의 활성을 억제하는 기전이 있어 염증과 섬유화를 모두 억제하는 치료 효과를 나타낸다. 레주록은 사노피의 계열사인 캐드먼 파마슈티컬스에서 제조하며, 국내에서는 메디팁이 수입을 맡고 있다.