제약
식약처, AZ 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '보이데야' 허가
정준엽 기자
입력 2024/07/01 16:43
아스트라제네카의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '보이데야(성분명 다니코판)'가 식품의약품안전처(식약처)의 허가를 받았다.
한국아스트라제네카는 식약처가 보이데야를 지난 6월 28일 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 추가 요법으로 허가했다고 1일 밝혔다. 이번 허가를 통해 기존에 C5 보체 억제제(라불리주맙 또는 에쿨리주맙)를 투여 중인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 경우, '울토미리스(성분명 라불리주맙)' 또는 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'에 추가 요법으로 보이데야를 사용할 수 있게 됐다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이에 의해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 희귀질환이다. 용혈·혈전증으로 인해 ▲빈혈(낮은 적혈구 수치) ▲혈전 ▲범혈구 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수치) ▲헤모글로빈뇨 등의 증상이 나타나며, 심할 경우 최대 사망에 이를 수 있다. 현재 발작성 야간 혈색소뇨증은 C5 억제제로 치료하는데, 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적되면 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다.
보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로, 울토미리스·솔리리스와 마찬가지로 선천성 면역체계의 일부인 보체계를 표적으로 한다. 보체계는 항체와 대식세포의 기능을 촉진하고 병원체의 세포막을 공격하는 기전을 갖는데, 보이데야는 보체계의 대체경로인 D인자를 선택해 차단하도록 설계됐다. 미국에서는 지난 4월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료 추가 요법으로 미국 식품의약국(FDA)의 최초 승인을 받았다.
이번 국내 허가는 위약과 보이데야를 비교한 임상 3상 시험 'ALPHA'를 기반으로 이뤄졌다. 임상에는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙으로 치료받은 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 중 유의미한 혈관 외 용혈(haemoglobin ≤9.5 g/dL; absolute reticulocyte count ≥120 × 10⁹/L)이 발생한 환자들이 참여했다.
임상에서 보이데야는 1·2차 평가변수를 모두 충족했다. 이 중 1차 평가변수는 임상 시작 시점 대비 12주차 헤모글로빈 농도의 변화량으로, 보이데야는 2.94g/dL로 나타난 반면 위약은 0.5g/dL로 나타났다. 또 보이데야와 위약 간의 평균 헤모글로빈 농도 차이는 치료 1주차부터 나타났다.
한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 "보이데야는 ALPHA 연구에 한양대병원 혈액종양내과 이종욱 교수가 제1 저자로 참여하는 등 국내 의료진의 기여로 탄생한 치료제"라며 "혈관 외 용혈로 삶의 질이 낮아진 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다.
한국아스트라제네카는 식약처가 보이데야를 지난 6월 28일 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 추가 요법으로 허가했다고 1일 밝혔다. 이번 허가를 통해 기존에 C5 보체 억제제(라불리주맙 또는 에쿨리주맙)를 투여 중인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 경우, '울토미리스(성분명 라불리주맙)' 또는 '솔리리스(성분명 에쿨리주맙)'에 추가 요법으로 보이데야를 사용할 수 있게 됐다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이에 의해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 희귀질환이다. 용혈·혈전증으로 인해 ▲빈혈(낮은 적혈구 수치) ▲혈전 ▲범혈구 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수치) ▲헤모글로빈뇨 등의 증상이 나타나며, 심할 경우 최대 사망에 이를 수 있다. 현재 발작성 야간 혈색소뇨증은 C5 억제제로 치료하는데, 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적되면 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다.
보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로, 울토미리스·솔리리스와 마찬가지로 선천성 면역체계의 일부인 보체계를 표적으로 한다. 보체계는 항체와 대식세포의 기능을 촉진하고 병원체의 세포막을 공격하는 기전을 갖는데, 보이데야는 보체계의 대체경로인 D인자를 선택해 차단하도록 설계됐다. 미국에서는 지난 4월 발작성 야간 혈색소뇨증 치료 추가 요법으로 미국 식품의약국(FDA)의 최초 승인을 받았다.
이번 국내 허가는 위약과 보이데야를 비교한 임상 3상 시험 'ALPHA'를 기반으로 이뤄졌다. 임상에는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙으로 치료받은 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 중 유의미한 혈관 외 용혈(haemoglobin ≤9.5 g/dL; absolute reticulocyte count ≥120 × 10⁹/L)이 발생한 환자들이 참여했다.
임상에서 보이데야는 1·2차 평가변수를 모두 충족했다. 이 중 1차 평가변수는 임상 시작 시점 대비 12주차 헤모글로빈 농도의 변화량으로, 보이데야는 2.94g/dL로 나타난 반면 위약은 0.5g/dL로 나타났다. 또 보이데야와 위약 간의 평균 헤모글로빈 농도 차이는 치료 1주차부터 나타났다.
한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 "보이데야는 ALPHA 연구에 한양대병원 혈액종양내과 이종욱 교수가 제1 저자로 참여하는 등 국내 의료진의 기여로 탄생한 치료제"라며 "혈관 외 용혈로 삶의 질이 낮아진 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다.
