한국노바티스는 자사의 siRNA 치료제 렉비오(성분명 인클리시란나트륨)가 원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형) 및 혼합형 이상지질혈증을 가진 환자에서 식이요법에 대한 보조요법으로 지난 20일 식품의약품안전처의 허가를 받았다고 밝혔다.
렉비오는 국내에서 처음 허가받은 siRNA 제제다. 체내에 자연적으로 존재하는 siRNA를 활용해 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질 생성을 억제하여, 혈액 내 LDL-C를 낮춘다. 의료진이 연 2회 직접 주사하므로, 자가 주사의 두려움과 불편함이 적다.
이번 국내 허가는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 ASCVD와 동등한 위험성이 있거나 이형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 진단받은 환자를 대상으로 한 렉비오의 임상 3상인 ORION-9, ORION-10, ORION-11을 기반으로 이뤄졌다.
ORION-9, ORION-10, ORION-11 임상은 렉비오의 유효성 및 안전성을 평가한 이중맹검, 무작위, 위약 대조 임상이다. 연구 510일차 시점에 렉비오 투여군의 LDL-C는 위약군 대비 각각 47.9%, 52.3%, 49.9% 감소했다. 세 임상 모두에서 렉비오 투여군과 위약군의 안전성 프로파일은 유의미한 차이를 보이지 않았다.
특히 한국인이 24% 포함된 아시아 환자 대상 임상 ORION-18에서도 연구 330일차에 렉비오 투여군은 위약군 대비 57.17%의 LDL-C 감소효과를 보였다.
한국노바티스 심혈관 및 척수성근위축증 사업부 조연진 전무는 "렉비오는 CV 계열에서 전례없는 siRNA 제제로서 연 2회 투여로 LDL-C를 효과적으로 관리할 수 있는 새로운 패러다임을 제시한다"고 밝혔다. 조 전무는 "추가 LDL-C 관리가 필요한 ASCVD 환자의 약 75%가 목표 LDL-C 수치에 도달하지 못하는 상황에서, 현실적으로 LDL-C를 꾸준히 관리하는 것에 어려움을 겪는 환자들에게 렉비오가 혁신적인 대안이 될 것이다"고 말했다.
한편, 심혈관질환의 재발 및 사망을 막기 위해서는 적극적인 LDL-C 치료가 중요하다. LDL-C는 심근경색, 관상동맥증후군, 뇌경색 등 ASCVD의 주요 위험인자이지만, 국내 급성심근경색 환자의 약 78%는 1년 내 LDL-C 목표 수치를 달성하지 못하며, 이 경우 전체 심혈관 질환은 49% 더 많이 발생한다. 심근경색을 경험한 환자는 이후 심장질환이 재발할 위험이 5~7배 높지만, LDL-C를 39mg/dL 낮추면 주요 심혈관 사건 위험을 22% 낮출 수 있다.
렉비오는 국내에서 처음 허가받은 siRNA 제제다. 체내에 자연적으로 존재하는 siRNA를 활용해 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질 생성을 억제하여, 혈액 내 LDL-C를 낮춘다. 의료진이 연 2회 직접 주사하므로, 자가 주사의 두려움과 불편함이 적다.
이번 국내 허가는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 ASCVD와 동등한 위험성이 있거나 이형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 진단받은 환자를 대상으로 한 렉비오의 임상 3상인 ORION-9, ORION-10, ORION-11을 기반으로 이뤄졌다.
ORION-9, ORION-10, ORION-11 임상은 렉비오의 유효성 및 안전성을 평가한 이중맹검, 무작위, 위약 대조 임상이다. 연구 510일차 시점에 렉비오 투여군의 LDL-C는 위약군 대비 각각 47.9%, 52.3%, 49.9% 감소했다. 세 임상 모두에서 렉비오 투여군과 위약군의 안전성 프로파일은 유의미한 차이를 보이지 않았다.
특히 한국인이 24% 포함된 아시아 환자 대상 임상 ORION-18에서도 연구 330일차에 렉비오 투여군은 위약군 대비 57.17%의 LDL-C 감소효과를 보였다.
한국노바티스 심혈관 및 척수성근위축증 사업부 조연진 전무는 "렉비오는 CV 계열에서 전례없는 siRNA 제제로서 연 2회 투여로 LDL-C를 효과적으로 관리할 수 있는 새로운 패러다임을 제시한다"고 밝혔다. 조 전무는 "추가 LDL-C 관리가 필요한 ASCVD 환자의 약 75%가 목표 LDL-C 수치에 도달하지 못하는 상황에서, 현실적으로 LDL-C를 꾸준히 관리하는 것에 어려움을 겪는 환자들에게 렉비오가 혁신적인 대안이 될 것이다"고 말했다.
한편, 심혈관질환의 재발 및 사망을 막기 위해서는 적극적인 LDL-C 치료가 중요하다. LDL-C는 심근경색, 관상동맥증후군, 뇌경색 등 ASCVD의 주요 위험인자이지만, 국내 급성심근경색 환자의 약 78%는 1년 내 LDL-C 목표 수치를 달성하지 못하며, 이 경우 전체 심혈관 질환은 49% 더 많이 발생한다. 심근경색을 경험한 환자는 이후 심장질환이 재발할 위험이 5~7배 높지만, LDL-C를 39mg/dL 낮추면 주요 심혈관 사건 위험을 22% 낮출 수 있다.