유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 백혈병 치료제가 루게릭병(ALS·근위축성 측삭 경화증)의 진행을 늦출 수 있다는 임상 2상 결과가 나왔다. 루게릭병은 근육이 서서히 위축돼 몸을 자유롭게 움직일 수 없게 되는 질환으로 완치약은 없는 상태다.

13일, 아사히신문 등에 따르면 일본 교토대 iPS세포연구소 등이 참여한 연구팀이 만성 골수성백혈병 치료제 ‘보술리프(성분명 보수티닙)’를 루게릭병 환자 26명에게 투여한 결과, 절반 가량의 환자에게서 운동기능 장애 진행을 억제하는 효과가 나타났다.

연구팀은 루게릭병 환자의 세포를 통해 만든 iPS세포를 루게릭병 상태의 세포로 재현했고, 이를 이용해 기존 치료제 효과를 조사해 보술리프가 루게릭병 진행 속도를 늦출 수 있다는 결론을 얻었다.

이에 2019년부터 2021년까지 루게릭병 환자 9명을 대상으로 보술리프를 3개월간 투약하는 임상 1상을 진행했고, 5명은 증상이 악화하지 않은 것으로 확인됐다.

2022년부터는 인원을 26명으로 늘리고 투약 기간도 약 반년으로 연장해 임상 2상을 실시했다. 그 결과, 보술리프가 일부 환자를 대상으로 보행과 손가락 운동 기능 저하를 막는 데 효과를 보이는 것으로 나타났다.


연구팀은 보술리프가 루게릭병 치료제로 승인받을 수 있도록 임상 3상을 진행할 방침이다.

신경과학 연구자인 이노우에 하루히사 교토대 교수는 이번 임상에 대해 “긍정적인 결과에 놀랐다”며 “승인 신청을 목적으로 임상 3상을 검토해 가겠다”고 말했다.

한편, 일본에는 루게릭병 환자가 1만 명 정도 있는 것으로 알려졌다. 국내에는 약 5000명의 환자가 있는 것으로 추정된다.