한미약품은 GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 치료 신약 ‘LA-GLA’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발·허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲신약허가 심사비용 면제 ▲세금 감면 ▲동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

현재 파브리병 환자는 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 효소대체요법이란 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식을 말한다. 다만 기존 효소대체요법은 ▲2주에 한 번 병원에 가서 오랜 시간 동안 정맥 주사를 맞아야 한다는 점 ▲정맥 주입에 따른 치료 부담 ▲진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계점이 있었다.


LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약으로, 피하주사 제형이라는 점에서 치료 간격과 시간을 줄이는 등 기존의 한계점을 개선할 것으로 예상된다. 한미약품 관계자는 “희귀질환으로 고통 받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발·제시하겠다”고 말했다.

한편, 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘리소좀 축적질환’의 일종이다. 리소좀(불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관)에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 체내에서 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성·염증 반응이 일어나고, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상되면 사망에 이를 수 있다.