소비(Sobi)는 유럽연합(EU) 집행위원회가 ‘아스파벨리(성분명 페그세타코플란)’를 용혈성 빈혈 동반 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 1차 치료제로 적응증 확대를 승인했다고 8일 발표했다.
아스파벨리는 신체 면역 체계의 일부인 보체 연쇄반응의 과도한 활성화를 조절하는 C3 보체 억제제다. 미국에서는 2021년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 후 ‘엠파벨리’라는 제품명으로 판매 중이다.
아스파벨리는 C5 보체 억제제로 최소 3개월 동안 치료받은 후 빈혈을 겪는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료제로 2021년 EU 집행위원회의 승인을 받은 바 있다. 이번 적응증 확대로 아스파벨리는 이전에 치료를 받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에게도 사용할 수 있게 됐다.
이번 승인은 임상 3상 시험 ‘APL2-308’의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서는 26주 동안 표준 치료법과의 비교를 통해 페그세타코플란의 효능을 평가했다. 표준 치료법에는 수혈, 코르티코스테로이드, 철분제, 엽산 보충제, 비타민B12 제제 등 보체 억제제들을 제외한 요법들이 포함됐다. 임상 결과, 페그세타코플란으로 치료받은 환자들이 표준 치료를 받은 환자들에 비해 헤모글로빈 안정화(26주차까지 수혈을 하지 않은 채 헤모글로빈 농도가 1g/dL 이상 감소하지 않는 상태)를 더 많이 달성했다.
소비 리디아 아바드-프란치 최고 의학 책임자는 “이번 승인은 의료진과 환자에게 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 추가 선택지를 제공한다”며 “유럽 환자들은 이제 질환 진단을 받는 즉시 아스파벨리 치료를 시작하거나 용혈성 빈혈의 징후가 나타나면 C5 억제제에서 아스파벨리로 바꿀 수 있다”고 말했다.
한편 발작성 야간 혈색소뇨증은 보체 연쇄반응의 과도한 활성화로 인해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 만성·희귀 혈액 질환이다. 지속적으로 낮은 헤모글로빈 수치를 특징으로 하기 때문에 잦은 수혈을 필요로 하고, 빈혈로 인한 피로 증상을 자주 느낄 수 있다. 그동안 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들은 C5 보체 억제제로 치료받아 왔지만, 미국과 유럽에서 시행한 설문조사에 따르면 C5 보체 억제제로 치료받은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 중 최대 86%가 빈혈 증상이 개선되지 않은 것으로 나타났다.
아스파벨리는 신체 면역 체계의 일부인 보체 연쇄반응의 과도한 활성화를 조절하는 C3 보체 억제제다. 미국에서는 2021년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 후 ‘엠파벨리’라는 제품명으로 판매 중이다.
아스파벨리는 C5 보체 억제제로 최소 3개월 동안 치료받은 후 빈혈을 겪는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 치료제로 2021년 EU 집행위원회의 승인을 받은 바 있다. 이번 적응증 확대로 아스파벨리는 이전에 치료를 받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에게도 사용할 수 있게 됐다.
이번 승인은 임상 3상 시험 ‘APL2-308’의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에서는 26주 동안 표준 치료법과의 비교를 통해 페그세타코플란의 효능을 평가했다. 표준 치료법에는 수혈, 코르티코스테로이드, 철분제, 엽산 보충제, 비타민B12 제제 등 보체 억제제들을 제외한 요법들이 포함됐다. 임상 결과, 페그세타코플란으로 치료받은 환자들이 표준 치료를 받은 환자들에 비해 헤모글로빈 안정화(26주차까지 수혈을 하지 않은 채 헤모글로빈 농도가 1g/dL 이상 감소하지 않는 상태)를 더 많이 달성했다.
소비 리디아 아바드-프란치 최고 의학 책임자는 “이번 승인은 의료진과 환자에게 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 추가 선택지를 제공한다”며 “유럽 환자들은 이제 질환 진단을 받는 즉시 아스파벨리 치료를 시작하거나 용혈성 빈혈의 징후가 나타나면 C5 억제제에서 아스파벨리로 바꿀 수 있다”고 말했다.
한편 발작성 야간 혈색소뇨증은 보체 연쇄반응의 과도한 활성화로 인해 산소를 운반하는 적혈구가 파괴되는 만성·희귀 혈액 질환이다. 지속적으로 낮은 헤모글로빈 수치를 특징으로 하기 때문에 잦은 수혈을 필요로 하고, 빈혈로 인한 피로 증상을 자주 느낄 수 있다. 그동안 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들은 C5 보체 억제제로 치료받아 왔지만, 미국과 유럽에서 시행한 설문조사에 따르면 C5 보체 억제제로 치료받은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 중 최대 86%가 빈혈 증상이 개선되지 않은 것으로 나타났다.