한미약품은 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 ‘투스페티닙’이 베네토클락스, 저메틸화제와 함께 삼제 병용요법 파일럿 연구로 진행될 예정이라고 9일 밝혔다.

앞서 투스페티닙을 개발 중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 보도자료와 연간 실적 발표를 통해 투스페티닙의 진전된 임상 데이터와 향후 주요 이벤트를 공개했다.

투스페티닙은 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다. 현재까지 앱토즈는 임상 1·2상에서 170명 이상의 중증 재발성·불응성 급성골수성백혈병 환자가 투스페티닙 단독 또는 베네토클락스와 병용 투여를 받았다고 밝혔다.


임상 2상 권장 용량인 투스페티닙 80mg 단독요법에서는 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해가 나타났다. 재발·불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 투스페티닙과 베네토클락스를 병용했을 때 환자들의 베네토클락스 사전치료 경험에 관계없이 우수한 안전성과 약물 반응이 확인됐다. 투스페티닙을 투여했을 때 주목할 만한 부작용이나 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 급성골수성백혈병 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.

앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 ▲2024년 유럽혈액학회에서 재발·불응성 급성골수성백혈병 환자 대상 투스페티닙·베네토클락스 병용요법 관련 데이터 발표 ▲2024년 여름 1L 급성골수성백혈병 환자 대상 삼제 병용요법 파일럿 연구 개시 ▲2024년 미국혈액학회에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력·안전성 데이터 발표 ▲2025년 유럽혈액학회에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료, 삼제 병용요법에서 투스페티닙 용량 선정 발표 ▲2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2·3상 개시 등의 일정을 공개했다.

앱토즈 바이오사이언스 윌리엄 라이스 회장은 “투스페티닙을 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 급성골수성백혈병 환자 대상 1차 치료제로 개발하기 위해 투스페티닙, 베네토클락스, 저메틸화제의 삼제 병용요법을 계획하고 있다”고 말했다.