선천성망막질환(Inherited Retinal Disorder, IRD)의 유전자·세포 치료제 설명회가 12월 14일 목요일 오전 10시부터 12시까지 서울대 의과대학 교육관 4층 강당에서 개최된다. 희귀난치성 안과 질환이 있는 소아 환자의 가족이라면 누구나 참여할 수 있다.

이번 설명회는 서울대 의대 김정훈 교수를 중심으로 연세대, 울산대, 한국생명공학연구원, 한국표준과학연구원, 기초과학연구원(유전체교정연구단) 연구진이 소아 희귀안과질환 유전자·세포치료 기술의 임상 적용을 위해 수행한 실험결과를 공개하는 자리다.

유전자·세포치료제는 비정상 유전자·세포를 정상 유전자·세포로 대체해 신체 결함이나 질병을 치료하는 약이다. 기존 치료제와는 달리 질환을 근본적으로 치료한다는 점에서 암, 유전병 등 난치성 질환의 극복에 앞장설 기술로 손꼽히고 있다.

국내에서도 연구가 활발히 진행되고 있다. 소아희귀난치안과질환 환우회에 따르면 국내에서 개발중인 IRD 유전자·세포치료제는 전임상에서 성공적 결과를 보였으며, 아이들을 대상으로 한 임상시험만을 앞둔 상태다.


현재 정부는 보건 난제 극복을 지원하기 위한 한국형 아르파헬스(ARPA-H)사업을 진행하고 있다. ▲보건안보 확립 ▲미정복질환 극복 ▲바이오헬스 초격차 기술 확보 ▲복지·돌봄 개선 ▲필수의료 지역완결체계 구축을 위한 연구개발을 지원하는 게 주목표다. 다만, 선천성망막질환을 치료하기 위한 유전자·세포치료 기술은 아직 지원 대상이 아니다.

소아희귀난치안과질환 환우회 이주혁 대표는 “선천성망막질환을 대상으로 한 유전자·세포치료제는 미정복 질환의 극복에 도움이 될 뿐 아니라 반도체와 디스플레이를 잇는 수출효자 기술이 될 수 있다”며 “현재 개발을 진행 중인 국내 연구자들에게도 정부 지원이 절실하다”고 말했다.

서울대 의대 김정훈 교수는 “선천성망막질환의 유전자·세포치료가 아동 환자들을 치료하는 데 실제로 쓰일 수 있도록 심도 있는 사회적 논의가 필요하다”고 말했다.