다발성 종양이 특징인 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau) 질환의 치료제인 MSD의 '웰리렉정(성분명 벨주티판)'이 23일 식품의약품안전처 허가를 받았다.

폰히펠-린다우병은 종양억제유전자의 변이로 인해 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 발생하는 희귀 질환이다. 웰리렉정은 세포증식, 혈관생성, 종양성장과 관련된 '암 유발성 인자(HIF-2α)'를 억제하는 약물이다. 종양억제유전자의 변이로 인해 암 유발성 인자(HIF-2α)가 조절되지 않는 폰히펠-린다우 질환 환자의 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있다.


다만, 웰리렉정은 폰히펠-린다우 환자 중에서도 성인이면서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에만 사용이 허가됐다.

식약처는 "안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급되어 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.