종근당은 샤르코-마리-투스 치료 신약 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상에서 내약성·안전성을 확인했다고 18일 밝혔다.

샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료제로 개발 중인 CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로, 유전자 이상에 의해 발생하는 희귀 질환이다. 손·발 근육 위축과 모양 변형, 운동·감각기능 상실로 인해 보행과 일상생활이 어려워지는 질환임에도 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 이 같은 상황에서 CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

이번 임상 결과는 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회 연례 학술대회에서 발표됐다. 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로, 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초 공개되는 임상 결과다. 특히 CKD-510은 이번 학회에서 ‘Late-breaking poster’로 채택돼 말초신경 분야 전문가들로부터 주목을 받고 있다. Late-breaking poster는 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우, 학회 자료제출 마감 이후에도 추가 발표 기회를 제공하는 제도다.

발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성이 입증됐다. 약물이 일정 기간 체내에서 어느 정도로 흡수되고 배출되는지 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제 개발 가능성을 확보했다.

이날 발표에는 CKD-510 비임상 연구 결과도 포함됐다. 질환 동물모델을 대상으로 진행한 비임상 연구에서 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제해 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 기전의 약물로서 우수한 효능이 확인됐다. 종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정”이라며 “의학적 미충족 요구가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여하겠다”고 말했다.