효능·가격 논란도​​… “​추가 검증 필요”

미국 식품의약국(FDA)은 7일(현지시간) 시판 후 효능·안전성을 확인하는 임상 4상을 조건으로 미국 바이오젠·일본 에자이가 개발한 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙’을 승인했다고 밝혔다.

FDA가 알츠하이머 관련 치료제를 승인한 것은 2003년 이후 약 18년 만이다. 기존 치료제들이 기억력 감소 등 일부 증상에 효과가 있었다면, 질환 자체를 타깃으로 한 치료제 승인은 이번이 처음이다.

연구진은 알츠하이머 환자 총 3482명을 대상으로 진행된 ▲이중 맹검 ▲무작위 ▲위약 대조 연구를 통해 아두카누맙의 효능을 평가했다. 연구결과, 치료군은 아밀로이드 베타 플라크(알츠하이머 원인 물질)의 용량·시간이 감소한 반면, 대조군은 아밀로이드 베타 플라크의 감소가 없는 것으로 나타났다. 연구에서 확인된 부작용은 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA), 두통, 낙상, 설사, 섬망, 방향 감각 상실 등이었다.

바이오젠은 FDA 요청에 따라 추후 약물의 임상적 이점을 확인하기 위한 추가 무작위 임상 시험을 수행할 예정이다. 추가 임상 시험에서 이점을 확인하지 못할 경우, 약물 승인이 철회될 수 있다. FDA는 “기존 치료제들이 질병의 증상만 치료했다면, 아두카누맙은 알츠하이머의 원인을 표적으로 하는 최초의 치료제”라며 “신속 승인을 통해 추가 연구에 박차를 가함으로써 환자에게 빠르게 치료제를 제공 할 수 있을 것이다”고 밝혔다.

한편, 일부 전문가들은 이번 승인에 대해 반대 의견을 제기하고 있다. 치료 기간과 약물 투여 중단 결정기준, 치매 진행 정도에 따른 효과 등이 충분히 검증되지 않았음에도 FDA가 전문가 의견을 무시한 채 승인을 강행했다는 지적이다. 미국 국립노화연구소 리처드 박사는 “아밀로이드를 제거하는 것이 중요한 것은 맞지만, 유일한 기여 요인은 아니다”며 “이번 승인이 최종 답안이라고 볼 수 없다”고 말했다. 이밖에 높은 가격도 문제점으로 지적된다. 아두카누맙의 1회 투약 비용은 약 4312달러(한화 480만원)로, 연간 투약 비용은 약 5만6000달러(한화 6242만원)에 달한다.

앞서 바이오젠은 아두카누맙의 초기 임상시험에서 베타 아밀로이드 제거와 치매 환자 인지기능 개선 등의 효과를 보이며 기대를 모았지만 지난해 3월 임상 3상에 대한 무용성 평가와 함께 임상이 중단됐다. 이후 바이오젠이 고용량군에서 유의미한 효과를 발견하면서 임상을 재개했고 이날 시판 승인을 받았으나, 여전히 추가 검증이 필요하다는 지적이 이어지고 있다.