치료제가 마땅하지 않아 환자들이 고통이 큰 희귀난치질환 신경섬유종증 1형 치료제가 국내에 도입될 예정이다.
한국아스트라제네카는 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 '코셀루고 캡슐(성분명 셀루메티닙)'이 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 밝혔다. 신경섬유종증 1형은 특정 유전자의 돌연변이나 결함으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상이 생기는 질환이다. 신경섬유종증은 근본적인 치료방법이 없어 치료제 국내 도입 시급성이 인정됐고, 지난해 10월 도입 식약처는 코셀루고를 신속심사대상 의약품으로 최초 지정한 바 있다.
코셀루고는 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자에게 사용하는 약이다. 이번 허가는 미국 국립암연구소가 주도한 'SPRINT' 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. SPRINT 연구에서 임상시험 환자 전체의 68%(50명 중 34명)가 코셀루고 치료 효과가 있었다. 이 중 약 82%(28명)는 12개월 이상 효과를 지속했다.
한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 되어 기쁘다"고 말했다.