식품의약품안전처는 '아미반타맙' 등 의약품 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, '5-아미노레불린산 염산염' 등 3종은 사용 가능 대상질환을 추가한다고 밝혔다.
2일 희귀의약품으로 신규 지정된 의약품은 ▲아미반타맙(주사제) ▲사람단백질C 농축액(주사제) ▲소토라십(경구제) ▲포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제) ▲프랄세티닙(경구제)이다. 이중 아미반타맙, 소토라십, 프랄세티닙은 비소세포폐암 치료제다. 사람단백질C 농축액은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료제, 포르다디스트로진 모바파르보벡은 중증 뒤쉔 근디스트로피 치료제다.
사용 대상 질환이 추가된 의약품은 ▲5-아미노레불린산 염산염 ▲카나키누맙 ▲익사조밉이다. 5-아미노레불린산 염산염은 비근육 침습 방광암의 시각화에, 카나키누맙은 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군과 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열에도 사용할 수 있게 됐다. 이전에 1회 이상 치료받은 환자 또는 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자만 사용 가능했던 익사조밉은 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자까지 사용 가능해졌다.
식약처 관계자는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 말했다.