약물의 승인단계

신약개발로 특정 질병이 정복되는 날이 머지 않았다는 뉴스들이 보도된다. 하지만, 실망스럽게도 시판까지는 상당한 시일이 걸린다. ‘약물의 승인단계’를 알면 왜 그 과정이 오래 걸리는지 쉽게 이해할 수 있다.

한국 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(food and drug administration; FDA)은 잘 설계된 ‘네 가지 단계’에 따라 특정 약물을 검토하고 승인한다. 전임상연구, 임상연구, 신약 허가 신청의 검토 그리고 시판 후 감시라는 네 가지 단계가 있다. 



‘전임상연구(preclinical investigation)’는 실험실 연구로 ‘평균 18개월’이 걸린다. 인간의 배양세포와 다양한 동물 종에 대한 광범위한 실험을 포함한다. 약물 용량에 따라 달라지는 인체에 미치는 효과와 유해반응을 실험으로 확인하는 필수 과정이다. 또한, 인간에게 일어나는 실제 위험을 평가하기 위해 ‘동물실험’도 이루어진다.

‘임상연구(clinical investigation)’는 사람을 대상으로 ‘평균 5년’이라는 긴 시간이 필요하다. 약동·약력·약리·임상적 효과를 확인하고 이상 반응을 조사하는 시험이다. 임상시험은 1상, 2상, 3상의 세 과정을 거친다. 계획부터 완료까지 약사법, 약사법 시행규칙, 임상시험관리규정, 생물학적 동등성 시험규정 등 법률에 따라 이루어진다. ‘1상’은 주로 ‘건강한 사람 20~100명’ 정도를 모집, 수주에서 6개월 이내로 진행되며 참여에 따라 보상을 지급한다. ‘2상’은 처음으로 환자에게 투여되는 시기로 ‘특정 질환 환자 100~500명’을 대상으로, 약물의 용량 범위를 정한다. ‘3상’은 ‘대규모 환자’에게 투여하는 단계로 가장 많은 시간과 노력 그리고 비용이 들어간다. 실제 제약회사가 비용을 감당하지 못해 사업을 접는 경우도 허다하다. 다만, 모든 약물이 순서대로 1~3상 연구를 진행하는 것은 아니다. 약물의 종류와 특성에 따라 각 과정이 추가 또는 생략될 수 있다.

‘신약 허가 신청의 검토(new drug application; NDA)’를 거쳐 약물 상품명이 최종 결정된다. FDA에서는 ‘보통 17~24개월’ 기간이 소요되며, 승인되면 최종 과정인 시판 후 감시로 진행할 수 있고, 거부되면 제약회사가 문제점을 해결할 때까지 과정은 중단된다. 코로나 백신처럼 위급한 경우라면 이 기간이 획기적으로 짧아질 수도 있다.

‘시판 후 감시(post marketing surveillance; PMS)’는 약물 승인 이후의 과정으로 대규모 사용자가 해로운 약물 반응을 보이는지 살피는 과정이다. 어떤 약물은 유해반응이 한참 사용 후 나타날 수 있고, 많은 대상자 사용 전에는 나타나지 않을 수도 있다. FDA는 매년 회의를 열어 환자, 의료인, 제약회사로부터 새로운 약물의 효과와 안전성에 대한 피드백을 얻는다.

신약은 사용자의 ‘안전’을 위해 오랜 시간 철저한 승인단계 거친 후 사용된다. 뉴스에서 개발된 신약이 약물 승인 ‘어느 단계’인지를 유심히 살펴보면, 실제 약물이 시판되는 시기를 어림잡아 예상할 수 있다.