데이원 바이오파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 소아 저등급 신경교종(pLGG) 치료제 ‘오젬다(성분명 토보라페닙)’를 승인했다고 23일 밝혔다.

오젬다는 BRAF 융합·재배열 또는 BRAF V600 돌연변이가 있는 6개월 이상의 소아 재발 또는 불응성 저등급 신경교종 환자에게 사용이 승인됐다. 이번 승인을 통해 오젬다는 BRAF 융합·재배열이 있는 소아 저등급 신경교종 전신 치료제로 FDA 승인을 받은 최초의 의약품이 됐다. 오젬다의 권장 용량은 체표면적 기준 주 1회 380mg/㎡ 이며, 최대 권장 용량은 주 1회 600mg/㎡이다.

다만 이번 승인은 정식 승인이 아닌 가속 승인이다. 가속 승인은 위험한 질병 치료를 위해 임상 2·3상 단계에 있는 신약 후보 물질을 신속하게 도입하는 제도다. 정식 승인을 위해선 부족한 추가 임상 데이터를 확보해야 한다.

신경교종은 뇌와 척수의 내부에 있는 신경교세포에서 나타나는 종양이다. 세계보건기구(WHO)는 종양의 악성도에 따라 신경교종을 4등급으로 나눴는데, 이 중 1·2등급이 저등급 신경교종에 속한다. 6개월 이상의 소아에게서 나타나는 소아 저등급 신경교종을 유발하는 가장 흔한 원인은 BRAF 재배열 또는 돌연변이다. BRAF는 세포 사이의 신호전달 및 세포 성장에 관여하는 ‘BRAF 단백질’을 만드는 유전자다.

이번 승인은 임상 2상 시험 ‘FIREFLY-1’ 결과를 기반으로 이뤄졌다. 오젬다의 유효성 분석을 위해 77명의 소아 저등급 신경교종 환자들에게 오젬다를 투여한 결과, 전체 반응률(완전반응, 부분반응, 경미한 반응 모두 포함)이 51%로 나타났다.

캘리포니아대학 샌프란시스코캠퍼스 신경과 사빈 뮬러 교수는 "소아 저등급 신경교종은 어린이와 가족에게 영향을 미치는 만성적이고 끈질긴 암”이라며 “시력, 균형 및 언어를 앗아갈 수도 있다"고 말했다. 이어 그는 “어린이와 그의 가족을 위해 고안된 주 1회 경구 투여를 통한 새로운 표적 치료 옵션을 확보하게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.

한편 FDA에 따르면, 가장 흔한 오젬다의 이상반응은 ▲발진 ▲머리 색 변화 ▲피로 ▲바이러스 감염 ▲구토 ▲두통 ▲출혈 ▲발열 ▲피부 건조 ▲변비 ▲메스꺼움 ▲여드름성 피부염 ▲상부 호흡기 감염이다.